Relative Effectiveness Assessment of Pharmaceuticals: Similarities and Differences in 29 Jurisdictions

Abstract

Some important methodological aspects for REA are approached in a similar way in many jurisdictions, indicating that collaboration on assessments may be feasible. Enhanced collaboration in the development of methods and best practices for REA between jurisdictions will be a necessary first step. Important topics for developing best practice are indirect comparisons and how to handle the gap between efficacy and effectiveness data in case good quality comparative effectiveness data are not yet available at the time of reimbursement decisions.

Modern Approaches to the Organization of Translational Research

“…within this period. Experts distinguish between several main causes of the lost-in-translation problem [6,7]. For instance, on the one hand, design of registration clinical studies may not conform to the actual working conditions of doctors and healthcare professionals; on the other hand, healthcare system does not always react to scientific discoveries flexibly enough.…”

“…Effectiveness -efficacy of a medical technology produced in real conditions in a specific patient [6,7].…”

Modern needs in health technology assessment: a study of comparative effectiveness

“…Как правило, в качестве группы сравнения используют рутинную медицинскую практику, то есть уже укоренив-шиеся методы лечения данного заболевания [4]. Между тем считается, что в случае наблюдательного исследова-ния при большом количестве вмешательств, изучаемых на предмет эффективности, следует использовать большее число групп сравнения [20].…”

“…Целью проведения ОМТ является помощь в разработке безопасной, эффектив-ной политики здравоохранения, которая ориентируется на нужды больных и стремится достичь наилучшего вло-жения финансовых средств [1]. Основным источником информации, которую анализируют при ОМТ, являются данные клинических исследований, а их результатом должна быть действенность (efficacy), т. е. результатив-ность, позитивный эффект в РКИ на этапе регистрации технологии регуляторными органами [4]. Действенность, полученную с помощью рандомизированных плацебо-контролируемых исследований (РКИ), иногда еще назы-вают идеальной.…”

“…Более того, для выбора лечебной (профилактической, диагностиче-ской) тактики необходима информация не просто о дей-ственности или эффективности, а о сравнительной дей-ственности и/или сравнительной эффективности разных вмешательств. Согласно мнению ряда экспертов, именно сравнительная эффективность является наиболее вос-требованной в ОМТ [2,4,5]. Краткая характеристика тер-минов, применяемых в сравнительных исследованиях, приведена в табл.…”