Regulatory Structures for Gene Therapy Medicinal Products in the European Union

Klug, Bettina; Celis, Patrick; Carr, Melanie; Reinhardt, Jens

doi:10.1016/b978-0-12-386509-0.00017-x

Cited by 21 publications

(13 citation statements)

References 12 publications

Supporting

Mentioning

Contrasting

Unclassified

Order By: Relevance

“…Tokia procedūra naudinga tiek pacientams, tiek pramonei, nes vaistų gamintojams palengvina patekimą į Europos Sąjungos rinką per vieną procedūrą, kuri nereikalauja papildomų rinkodaros leidimų šalyse narėse, pacientams užtikrina savalaikį pažangių gydymo metodų teorija ir praktika 2014 -T. 20 (Nr. 2) prieinamumą [57]. Reglamentu griežtinami reikalavimai išdavus leidimą, veiksmingumo ir nepageidaujamų reakcijų stebėjimas, rizikos valdymas išdavus leidimą bei atsekamumo reikalavimai [58].…”

Section: Europos Sąjungos Teisės Aktuose Numatyti Reikalavimai Pažangunclassified

See 1 more Smart Citation

Pažangios Terapijos Vaistinių Preparatų Reguliavimas Europos Sąjungoje

Šiaudvytytė

Barzdžiukas²,

Boguševičienė³

et al. 2014

Medicinos Teorija Ir Praktika

View full text Add to dashboard Cite

SANTRAUKAReikšminiai žodžiai: pažangi terapija, vaistiniai preparatai, reguliavimas. Nauji mokslo pasiekimai ląstelių ir molekulių biotechnologijų srityje paskatino pažangios terapijos kūrimą. Ši besiformuojanti biomedicinos sritis suteikia naujų galimybių gydyti žmogaus organizmo ligas ir sutrikimus [1]. Pažangios terapijos vaistiniai preparatai -nauja vaistinių preparatų rūšis Europos Sąjungoje. Įvertinusi jų naujumą, sudėtingumą, technines ypatybes bei prognozuojamą naudą Europos Sąjunga pripažino, jog šią sritį būtina reglamentuoti, ir priėmė atitinkamas teisės normas, kurios užtikrintų visuomenės sveikatos apsaugą [2] bei kartu nestabdytų šių preparatų laisvo judėjimo Bendrijoje [3]. Straipsnio tikslas -atskleisti pažangios terapijos vaistinių preparatų reguliavimo ypatumus Europos Sąjungoje. Straipsnyje taikomi lingvistinis, sisteminės analizės, dokumentų analizės, sintezės, apibendrinimo metodai. Išvados. Europos Sąjunga, reglamentuodama pažangios terapijos vaistinių preparatų sritį, siekia dviejų tikslų -užtikrinti visuomenės sveikatos apsaugą bei laisvą preparatų judėjimą Bendrijoje. Pažangios terapijos vaistiniai preparatai yra ypatingo pobūdžio ir jiems ne visais atvejais tinka standartiniai reikalavimai, todėl jie išskirti į visiškai naują preparatų kategoriją. Praėjus dešimčiai metų nuo pažangios terapijos vaistinių preparatų sąvokos atsiradimo Europos Sąjungos teisės aktuose (2003), Europos Sąjunga jau nustatė reglamentavimo rėmus šiems preparatams, tačiau jie neabejotinai neapima visų reikiamų reguliavimo aspektų. Dabartinis pažangios terapijos vaistinių preparatų reglamentavimas nepašalina visų nacionalinių teisės aktų skirtumų, kurie trukdo Bendrijoje prekiauti pažangios terapijos vaistiniais preparatais. Kai kurie pažangios terapijos vaistinių preparatų reguliavimo ypatumai gali apsunkinti centralizuotų leidimų prekiauti pripažinimą valstybėse narėse, nes jos gali nustatyti griežtesnius ar papildomus reikalavimus, susijusius su direktyvose numatytų tikslų įgyvendinimu. Dabartinis pažan-gios terapijos vaistinių preparatų reguliavimas suformavo situaciją Bendrijoje, kai vienu metu egzistuoja pažangios terapijos vaistiniai preparatai, kurie yra skirtinguose kūrimo etapuose, jiems taikomos skirtingos kokybės kontrolės procedūros bei jie atitinka (tenkina) skirtingus veiksmingumo, saugumo ir kokybės standartus.

show abstract

Section: Europos Sąjungos Teisės Aktuose Numatyti Reikalavimai Pažangunclassified

“…Rizikos veiksnių analizė turi leisti gamintojui pritaikyti vaisto kūrimo procesą (įtraukiant neklinikinius ir klinikinius duomenis) prie jo vaisto ypatybių. Rizikų analizės dalis yra dalis bylos, kuri pateikiama norint gauti rinkodaros leidimą [71].…”

Section: Europos Sąjungos Teisės Aktuose Numatyti Reikalavimai Pažangunclassified

Pažangios Terapijos Vaistinių Preparatų Reguliavimas Europos Sąjungoje

Šiaudvytytė

Barzdžiukas²,

Boguševičienė³

et al. 2014

Medicinos Teorija Ir Praktika

View full text Add to dashboard Cite

show abstract

“…1394/2007 was put in place, also known as the Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) legislation (reviewed by Klug [66]). It is inaccurate to label this agency as a regulatory "body," in that it is of a decentralized nature, comprised of 40 independent health authorities throughout Europe, with the "hub" of the agency based in London.…”

Section: The European Committee For Advanced Therapies (Cat)mentioning

confidence: 99%

Turning the Corner with Viral-based Gene Therapy—Development of the Rogue Biopharmaceutical

MacLachlan

2013

Nonclinical Development of Novel Biologics, Biosimilars, Vaccines and Specialty Biologics

View full text Add to dashboard Cite

“…Advanced therapy medicinal products (ATMPs), the cutting edge of drug innovation, hold promise to offer a cure for a variety of diseases for which there are no satisfactory therapies, such as cancer, inherited monogenic diseases, cardiovascular disease, Parkinson's disease, diabetes and arthritis (Jekerle et al, 2010;Jilma, 2010;Klug et al, 2012;Maciulaitis et al, 2012;Schneider et al, 2010;Vamvakas et al, 2011). ATMPs are diverse in nature, comprising gene therapy medicinal products (GTMPs) 1 and cell-based medicinal products (CBMPs) (including cell therapy 2 and tissue engi-neering) 3 .…”

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

“…To accommodate the development of this new class of pharmaceuticals, the European Union created regulation EC 1394/2007 on ATMPs and revised Directive 2001/83 on the community code relating to medicinal products for human use (Klug et al, 2012). As a general principle, ATMPs have to fulfill the same scientific and regulatory standards as other medicinal products (European Union, 2001, 2007Jekerle et al, 2010;Klug et al, 2012;Mavilio, 2012). Nevertheless, regulation EC 1394/2007 together with the technical requirements contained in revised Annex I of Directive 2001/83/EC introduce specific requirements for ATMPs (European Union, 2001;Klug et al, 2012).…”

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

The risk-based approach to ATMP development – Generally accepted by regulators but infrequently used by companies

Kooijman

Meer

Wied

et al. 2013

Regulatory Toxicology and Pharmacology

View full text Add to dashboard Cite

Advanced therapy medicinal products (ATMPs) are the cutting edge of drug innovation. ATMPs have different challenges than other drug classes. To accommodate these challenges and facilitate science-driven development, flexibility in the requirements to demonstrate the safety and efficacy of this rapidly evolving drug class is necessary. To create flexibility, the European Union introduced the risk-based approach. This approach provides the possibility of omitting guideline-based studies based on risk analyses. To gain insight into the effect of the risk-based approach on the non-clinical development of ATMPs, two questions are addressed in this paper. Firstly, "Do companies use a risk-based approach for the non-clinical development of ATMPs?" and, secondly, "Does the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) accept non-clinical development programs based on the risk-based approach?" Scientific advice letters formulated by the CHMP were analyzed. The risk-based approach was used to justify deviations from the guidelines in the majority (75%) of the cases. The CHMP accepted 40% of the proposals to omit studies and stated that additional data was necessary to make an informed decision for 35% of the proposals. This indicates that the risk-based approach facilitates the science-driven development of ATMPs.

show abstract

Regulatory Structures for Gene Therapy Medicinal Products in the European Union

Cited by 21 publications

References 12 publications

Pažangios Terapijos Vaistinių Preparatų Reguliavimas Europos Sąjungoje

Pažangios Terapijos Vaistinių Preparatų Reguliavimas Europos Sąjungoje

Turning the Corner with Viral-based Gene Therapy—Development of the Rogue Biopharmaceutical

The risk-based approach to ATMP development – Generally accepted by regulators but infrequently used by companies

Contact Info

Product

Resources

About