Realidades e perspectivas do uso de terapia gênica no tratamento de doenças

Abstract

Esse artigo apresenta os fatos mais relevantes sobre a aplicabilidade da terapia gênica em seres humanos. A terapia gênica é uma modalidade terapêutica para doenças genéticas monogênicas, poligênicas e adquiridas. Esse tratamento caracteriza-se por um método de intervenção clínico baseado nas técnicas de engenharia genética, que modifica intencionalmente o genoma de determinadas células do corpo. Essa manipulação gênica ocorre com a finalidade de editar e/ou inserir transgenes para suprir um gene próprio inativo ou disfuncional. Nesse artigo descrevemos o surgimento das primeiras ideias dessa terapia; demonstramos os tipos de intervenções biotecnológicas e alguns instrumentos de transferência de genes através de vetores virais, não virais e o promissor sistema Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/Associated Protein 9 (CRISPR/Cas9); relatamos os principais tipos de doenças passíveis de serem tratadas por esse procedimento e analisamos limitações e possíveis riscos associados ao uso dessa terapia. Concluímos expondo as realidades atuais dos testes clínicos no Brasil e no mundo.