Cost-Effectiveness Evaluation of Oncological Drugs Newly Marketed in Italy

Abstract

Considerando singolarmente le indicazioni multiple di alcuni dei farmaci interessati, per i quali esistono studi registrativi differenti, a partire dai 32 Atti sopra citati si è giunti a un totale di 39 studi registrativi a (d'ora in avanti indicati anche come studi clinici di riferimento). Poiché in 7 di tali studi il dato mediano della sopravvivenza complessiva (overall survival, OS) non era riportato né si poteva ricostruire (operazione che, nella maggior parte dei casi in cui ciò è stato possibile, è consistita nell'interpolazione grafica delle curve di Kaplan fino al 50% dei pazienti sopravvissuti), l'analisi è stata condotta sui 32 restanti. La ricerca era volta a individuare il beneficio dei nuovi farmaci oncologici sulla base della OS (il gold standard per la valutazione clinica dei trattamenti, anche in campo oncologico b) conseguita. Da sottolineare che solo in 12 studi questo parametro costituiva l'endpoint primario e presentava quindi la massima robustezza da un punto di vista statistico. Come misura di tale parametro si è adottato in linea generale il valore mediano (anziché quello medio, sia pure in generale preferibile per le valutazioni economiche) perché più frequentemente reperibile/ricostruibile negli studi clinici selezionati. Anche la qualità della vita ha un'importanza rilevante, per un paziente oncologico, nella misura dei benefici. Nonostante ciò, essa è raramente rilevata negli studi clinici e di conseguenza non è stata qui presa in considerazione Nel corso dell'analisi, le 32 pubblicazioni sono state suddivise in due gruppi, a seconda che la differenza tra l'OS mediana conseguita con la nuova terapia e l'OS analoga della

Pricing of innovative drugs: correlation between incremental cost and survival gain in four countries

“…To the best of the authors' knowledge, this is the first study in which the correlation between incremental cost and incremental OS has been successfully evaluated in a series of different countries. Given that the value-based approach [Young, 2015] is widely recognized to be the most 'modern' solution in this field, it is interesting to note that Scandinavian countries [Vogler et al 2015] and, to a lesser extent, Japan [Takayama and Narukawa, 2015] and Italy [Martone et al 2014a] routinely employ the value-based approach for pricing new anticancer agents, whereas the US does not [Conti and Rosenthal, 2016]. Our results are perfectly in line with these different strategies adopted by these four countries.…”

“…Our first extraction of eligible papers from PubMed selected a total of 258 citations. After inspection of the abstract or the full text of these articles, a total of eight studies [Martone et al . 2014a, 2014b; Schnipper et al .…”

“…Given that the value-based approach [Young, 2015] is widely recognized to be the most ‘modern’ solution in this field, it is interesting to note that Scandinavian countries [Vogler et al . 2015] and, to a lesser extent, Japan [Takayama and Narukawa, 2015] and Italy [Martone et al . 2014a] routinely employ the value-based approach for pricing new anticancer agents, whereas the US does not [Conti and Rosenthal, 2016].…”

Valore delle tecnologie sanitarie, HTA, decisioni

“…Alcuni studi recentemente condotti si sono proposti di valutare se e in che misura il livello di prezzo concordato per i nuovi farmaci oncologici rispecchi il valore terapeutico aggiunto. In particolare due di questi studi (1, 2), pubblicati su questa rivista, sono giunti alla conclusione che la correlazione tra valore aggiunto e prezzo è molto debole. Una conclusione che evidenzia i dubbi e le difficoltà che, proprio nella logica Value-Based , incontrano i pagatori di fronte all'incertezza e incompletezza delle informazioni disponibili al momento della richiesta dei produttori di accedere al mercato con un nuovo farmaco.…”

Valutazione Della Politica di Pricing Dei Farmaci Oncologici Innovativi: Correlazione Tra Costi e Sopravvivenza in 15 Paesi Europei

“…Nella nostra analisi sono stati presi in esame nove farmaci antitumorali autorizzati da EMA nell'ultimo decennio. I dati di sopravvivenza sono stati ricavati dagli studi registrativi di ciascun farmaco e, ove non fosse presente un dato in termini di OS e/o di PFS, da altri studi controllati randomizzati (RCT) presenti in letteratura, in particolare dall'articolo di Martone et al (8). Per quanto riguarda i costi dei diversi trattamenti, abbiamo fatto riferimento a quanto riportato da van Harten et al (9), nel cui articolo sono stati raccolti il costo reale e il costo ufficiale dei vari farmaci considerati in 15 diversi Paesi europei.…”