Two decades of orphan product development

Abstract

Over the past 20 years, incentives of the Orphan Drug Act (ODA), the largest single source of extramural clinical grants at the US Food and Drug Administration, have had a substantial impact on public health. ODA incentives have contributed to the development of many innovative biotechnology products, and as our understanding of the human genome evolves, it is anticipated that pharmacogenomics will result in the identification of more 'orphan diseases'.

Maladies orphelines : évaluation et enregistrement des nouvelles thérapeutiques

“…Mais si dans certains cas les essais contrôlés randomisés en double aveugle pourront être remplacés par des registres ou des suivis de cohorte, il n'en reste pas moins que l'essai contrôlé demeure l'outil méthodologique à privilégier. Dans tous les cas, la définition claire de la population incluse et l'observation indiscutable du bénéfice clinique observé seront les préalables à tout enregistrement [8]. Les « développeurs » de ce type de médicament se doivent d'expliquer et de justifier toutes les particularités du développement de leur nouveau médicament.…”

Médicaments orphelins : bilan de 5 ans de legislation européenne

“…Plusieurs années d'efforts aboutirent à l'adoption, le 16 décembre 1999, par le parlement européen et le conseil, du règlement européen sur les médicaments orphelins [1]. Soulignons que l'Europe n'est pas pionnière en la matière : ce sont en effet les États-Unis qui légiférèrent les premiers en adoptant l'Orphan Drug Act [2,3] dès 1983, suivis par le Japon en 1993, Taiwan en 1997 et l'Australie en 1998. S'il existe quelques différen-ces selon les législations, l'objectif et les moyens utilisés sont bien les mêmes : inciter les industries pharmaceutiques, en leur accordant un certain nombre d'avantages, à développer des médicaments pour le traitement des maladies rares, dits médicaments orphelins.…”

Are rare diseases still orphans or happily adopted? The challenges of developing and using orphan medicinal products

“…Although not an exact comparison, because the USA Orphan Drug Act predates European law, 473 products have been given orphan designation in the USA since 2000 and, of these, 23 have market approval. By contrast, in the 10 years before the USA Orphan Drug Act, only 10 products were approved for treatment of rare disease [10]. The diseases with the most products designated orphan status in Europe are cystic fibrosis and renal cell carcinoma, each having 10 OMPs (although none yet with European market approval).…”

“…In some cases, the cost of OMP development would be substantially reduced as some elements of safety would already be established, and might provide a rationale for expecting a reduced price compared with existing OMPs without mainstream indications. The market exclusivity granted to OMPs is a superior incentive to patent protection [10]. To receive patent protection the drug producer needs to demonstrate novelty, whereas for market exclusivity the producer needs only orphan status.…”

“…These studies may lead to subgroups of sepsis which will be sufficiently rare to apply for the benefits of orphan status. Whether such disease subgroups should be considered as orphans remains unclear, but sponsors applying for orphan status will have to produce convincing evidence that their product is subgroup specific [10].…”