Quantitative muscle MRI: A powerful surrogate outcome measure in Duchenne muscular dystrophy

Skeletal muscle quantitative nuclear magnetic resonance imaging and spectroscopy as an outcome measure for clinical trials (part II)

“…Как использовать получаемые биомаркеры с учетом их полезности при выявлении даже минимальных изменений в результате терапев-тического вмешательства на малых выборках больных? Поскольку они не зависят от субъективной оценки состояния и имеют высокую воспроизводимость, боль-шинство количественных МРТ-показателей -лучшие кандидаты для подтверждения эффекта и мониторин-га результатов терапии [67,68]. Данный вывод основан на предположении о том, что терапевтическое веще-ство будет вызывать одинаковую степень изменений при всех возможных методах оценки результатов, что, однако, не соответствует действительности.…”

Long-term follow-up of MRI changes in thigh muscles of patients with facioscapulohumeral dystrophy: a quantitative study

“…Accordingly, in a small group of patients with Becker Muscular Dystrophy [18], the rate of fat fraction change was 3.7%/year whereas the clinical changes measured by the MFM were relatively mild, with a decrease of around 1%/year. In a recent one-year longitudinal study of patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD), Bonati et al reported a significant increment of the mean fat fraction in all the patients and all studied thigh muscle groups [17], a significant decrease of mean MFM total score (2.9%/year) and a highly negative correlation between clinical scores (MFM total and D1 subscore) and thigh mean fat fraction values longitudinally (r = −0.71).…”

“…The corresponding quantitative MRI (qMRI) indices have not been approved yet by the European Medical Agencies as surrogate outcome measures in clinical trials [11]. In previous studies, qMRI has been used to describe the natural progression of neuromuscular disorders such as oculopharyngeal muscular dystrophy, Charcot-Marie-Tooth disease 1A, inclusion body myositis, LGMD2I and dystrophinopathies [13][14][15][16][17][18][19] and to characterize changes resulting from therapeutic trials [20]. Overall, it has been shown that muscle MRI can be more sensitive than clinical scores to detect disease progression during the follow-up of patients with muscular dystrophies [14,15] thereby highlighting the qMRI potential for the noninvasive assessment of disease progression and the characterization of treatment efficiency in neuromuscular disorders.…”

Imagerie et spectroscopie par résonance magnétique nucléaire du muscle strié squelettique

“…Il parait dès lors légitime d'utiliser l'augmentation ou la stabilisation des infiltrations graisseuses musculaires sur une période définie comme un indice quantitatif de la progression de la maladie ou de la réponse au traitement. Dans la dystrophie musculaire, et plus particulièrement chez les garçons atteints de la maladie de Duchenne, la sévérité de la maladie peut être extrêmement variable d'un patient à l'autre, ce qui se traduit par des taux annuels de transformation de graisse variant de 3 à 15 % (Fischmann et al 2013 ;Wary et al 2015b ;Bonati et al 2015a). Ceci complique considérablement l'interprétation des résultats d'une intervention thé-rapeutique.…”