Long-term follow-up for efficacy and safety of treatment of retinitis pigmentosa with valproic acid

Bhalla, Sheena; Joshi, Deval D.; Bhullar, Shaminder S; Kasuga, Daniel; Park, Yeonhee; Kay, Christine N.

doi:10.1136/bjophthalmol-2013-303084

Cited by 32 publications

(29 citation statements)

References 16 publications

Supporting

Mentioning

Contrasting

Unclassified

Order By: Relevance

“…A preliminary study with valproic acid had suggested therapeutic benefit in some patients with RP (Clemson et al 2011). However, the long-term follow-up of 31 RP patients revealed possible declines in visual acuity and field, suggesting caution in the use of this drug to treat pigmentary retinal dystrophies (Bhalla et al 2013). Efficacy and safety of oral valproic acid for RP is under clinical investigation (http://ClinicalTrials.gov.…”

Section: Alternative Pharmacological Approachesmentioning

confidence: 99%

Clinical Characteristics and Current Therapies for Inherited Retinal Degenerations

Sahel

Marazova

Audo

2014

Cold Spring Harbor Perspectives in Medicine

183

155

View full text Add to dashboard Cite

Section: Alternative Pharmacological Approachesmentioning

confidence: 99%

Clinical Characteristics and Current Therapies for Inherited Retinal Degenerations

Sahel

Marazova

Audo

2014

Cold Spring Harbor Perspectives in Medicine

183

155

View full text Add to dashboard Cite

“…Controversial effects on the actions of VPA on small groups of RP patients (Sisk, 2012) indicated that only dominant mutations could possibly benefit from the treatment with this drug. An additional study on a small group of RP patients receiving short-term (3 months) administration of VPA lead to the conclusion that this substance does improve the vision and visual field (Shanmugam et al, 2012), but results of a clinical trial published in 2013 (Bhalla et al, 2013) concluded that long-term VPA treatment of RP may be associated with visual acuity and visual field decline and with other adverse side effects. Finally, a very recent clinical study indicates that VPA has positive effects on the visual functions of typical RP patients (Kumar et al, 2014).…”

Section: Valproic Acid (Vpa)mentioning

confidence: 96%

Pharmacological approaches to retinitis pigmentosa: A laboratory perspective

Guadagni

Novelli

Piano

et al. 2015

Progress in Retinal and Eye Research

View full text Add to dashboard Cite

“…Nie zaobserwowali działań niepożądanych. Inni autorzy, oceniając retrospektywne wyniki pacjentów z RP przyjmujących kwas walproinowy, stwierdzili pogarszanie się ostrości wzroku, zawężanie pola widzenia oraz występo-wanie działań niepożądanych [32].…”

Section: Suplementacja Kwasu Walproinowegounclassified

Postępowanie w zwyrodnieniu barwnikowym siatkówki – przegląd piśmiennictwa

Krasodomska

Lubiński

2017

Pomeranian J Life Sci

View full text Add to dashboard Cite

Introduction: Progressive nature and lack of effective treatment of the retinitis pigmentosa (RP) leads to search for the new therapeutic methods to stop progression of the disease. The aim of this study is to review the current treatment modalities that may influence progression of RP. Materials and methods: Based on the results reported in the available literature, non-pharmacological and pharmacological investigation in RP has been reviewed. Results:The results of numerous studies indicate that so far there is no cure for RP. However, there are methods that can slow down progression of the disease. Conclusions:Therapeutic treatment of patients with RP should be focused on providing psychological care, education planning, assistance in making a decision about a future profession or having children. Ophthalmologists should provide partially sighted people with a complete list of available optical systems, as well as treat cataract and cysts macular changes often associated with RP. Keywords: retinitis pigmentosa; pharmacological treatment; non-pharmacological treatment. ABSTRAKT Wstęp:Postępujący przebieg zwyrodnienia barwnikowego (retinitis pigmentosa -RP) oraz brak skutecznego leczenia skła-nia do poszukiwania nowych metod terapeutycznych w celu zahamowania progresji choroby. Celem niniejszej pracy była analiza aktualnych sposobów leczenia, które mogą wpływać na przebieg RP. Materiały i metody: Na podstawie wyników opisanych w dostępnym piśmiennictwie dokonano przeglądu postępo-wania niefarmakologicznego i farmakologicznego w RP. Wyniki: Nie ma dotychczas skutecznego leczenia RP, istnieją jednak metody mogące mieć wpływ na spowolnienie postępu choroby.Wnioski: Postępowanie terapeutyczne u pacjentów z RP powinno być skoncentrowane na zapewnieniu opieki psychologicznej, zaplanowaniu kierunku edukacji, pomocy w wyborze przyszłego zawodu oraz podjęciu decyzji o posiadaniu potomstwa. Ze strony okulistycznej przedstawić należy przede wszystkim możliwości zastosowania systemów dla osób słabowidzą-cych, a także leczenia współistniejących z RP zaćmy i zmian drobnotorbielowatych plamki. Słowa kluczowe: zwyrodnienie barwnikowe siatkówki; postę-powanie farmakologiczne; postępowanie niefarmakologiczne. WSTĘPZwyrodnienie barwnikowe siatkówki (retinitis pigmentosa -RP) to schorzenie siatkówki z postępującą dystrofią systemu pręcikowego i czopkowego prowadzące do inwalidztwa wzrokowego. Jest najczęściej rozpoznawaną wrodzoną dystrofią siatkówki, której występowanie szacuje się na 1:4000 urodzeń [1,2,3]. Dziedziczenie RP może być autosomalnie dominujące (15-20%), autosomalnie recesywne (20-25%), sprzężone z chromosomem X (10-15%) oraz sporadyczne (40-55%). Naturalny przebieg RP jest najwolniejszy w formie autosomalnie dominującej, a najszybszy w formie sprzężonej z chromosomem X. Opisano ponad 40 mutacji genów związanych z RP [2].Kryteria diagnostyczne obejmują postępujące zaburzenie widzenia zmierzchowego (nyktalopia) oraz zawężanie się obwodowego pola widzenia. Powszechnie znana klasyczna triada objawów na dnie oka...

show abstract

Long-term follow-up for efficacy and safety of treatment of retinitis pigmentosa with valproic acid

Abstract: VPA plays a complex role in patients with pigmentary retinal dystrophies and may be associated with VA and field decline as well as adverse side effects. Physicians should use caution with using VPA for pigmentary retinal dystrophies.

Cited by 32 publications

References 16 publications

Clinical Characteristics and Current Therapies for Inherited Retinal Degenerations

Clinical Characteristics and Current Therapies for Inherited Retinal Degenerations

Pharmacological approaches to retinitis pigmentosa: A laboratory perspective

Postępowanie w zwyrodnieniu barwnikowym siatkówki – przegląd piśmiennictwa

Contact Info

Product

Resources

About