Japanese clinical study of single/high dose treatment by recombinant activated factor VII for haemophilia patients with inhibitors

Abstract

遺伝子組換え活性型凝固第 VII 因子製剤(rFVIIa：注射用ノボセブン ®)は，インヒビターを保有 する血友病 A および B 患者の止血を目的に開発されたバイパス止血製剤である．海外では rFVIIa 高 用量単回投与の臨床研究が複数行われ，2007 年 EU において高用量単回投与法が正式に承認された． 今回，国内で行われた，高用量(270 μg / kg)単回投与に関する医師主導型臨床研究の結果を報告す る． 第 I 相試験では rFVIIa 270 μg / kg 単回投与に対する安全性と凝血学的薬理作用を検証した． さらに， 第 II 相試験では 270 μg / kg の高用量単回投与と 90 μg / kg の標準用量 3 回投与における有効性と安全 性の差異を，無作為割り付けクロスオーバー方式で検討した．その結果，第 I 相試験では 270 μg / kg 単回投与の安全性と薬理作用が裏付けられた．さらに第Ⅱ相試験において 270 μg / kg 単回投与法は， 標準投与法に比べ，同等以上の有効性を示した．また，安全性においても，高用量単回投与法で新 たに問題となる事象は認められなかった．以上の結果から，患者・家族の負担を軽減し，QOL の改 善につながる高用量単回投与法を我が国においても普及させるべきである．