Clustered regularly interspaced short palindromic repeats as an advanced treatment for Parkinson's disease

Abstract

Recently, genome-editing technology like clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/Cas9 has improved the translational gap in the treatments mediated through gene therapy. The advantages of the CRISPR system, such as, work in the living cells and tissues, candidate this technique for the employing in experiments and the therapy of central nervous system diseases. Parkinson's disease (PD) is a widespread, disabling, neurodegenerative disease induced by dopaminergic neuron loss and linked to progressive motor impairment. Pathophysiological basis knowledge of PD has modified the PD classification model and expresses in the sporadic and familial types. Analyses of the earliest genetic linkage have shown in PD the inclusion of synuclein alpha (SNCA) genomic duplication and SNCA mutations in the familial types of PD pathogenesis. This review analyzes the structure, development, and This is an open access article under the terms of the Creative Commons Attribution License, which permits use, distribution and reproduction in any medium, provided the original work is properly cited.

Repensando La Autonomía Y La Responsabilidad en El Contexto De Las Terapias De Ingeniería Genética

“…Esta permitía, si bien todavía con imprecisiones, "editar" (es decir: identificar, cortar y/o reparar) un target o localización específica de la cadena de ADN. Rápidamente, y debido en parte a los bajos costos y a la relativa "facilidad" en su aplicación, la técnica de edición genómica, específicamente CRISPR-Cas9, comenzó a ser aplicada para la modificación de vegetales y plantas primero; luego de mosquitos y roedores; después, de grandes mamíferos, y más recientemente se utilizó en estudios experimentales de tratamientos para la enfermedad de Parkinson (Mehmood et al, 2021) y para algunos tipos de cáncer -con el objetivo de maximizar la personalización de las aplicaciones terapéuticas (Baliou et al, 2018)-; en estudios sobre Alzheimer, desórdenes hematológicos, entre muchos otros.…”