The Bone Marrow Transplantation Program in Belarus was founded in 1992, and in 1993, a Bone Marrow Transplantation Centre was created in Minsk. From February 1994 to April 1996,19 allogeneic bone marrow, 16 autologous bone marrow and 10 autologous peripheral blood stem cell transplantations were performed. Reasons for transplantation included chronic myeloid leukemia, multiple myeloma, severe aplastic anemia, acute myeloid leukemia, acute lymphoblastic leukemia, progressive myelofibrosis, Hodgkin's disease, non‐Hodgkin's lymphoma, and neuroblastoma. Among the patients were two liquidators involved in the Chernobyl cleanup activity, both of whom underwent allogeneic bone marrow transplantation. A variety of ablative preparative regimens were used, and blood progenitor cells were mobilized by treatment with Cytoxan and granulocyte colony‐stimulating factor. Therapy‐related deaths resulted from graft‐versus‐host disease, septic shock, veno‐occlusive disease bleeding and intestinal pulmonary fibrosis. Because the transplantation procedures were carried out on people who continued to be exposed to low‐level irradiation, the post‐transplantation period included a conservative strategy for prevention of graft‐versus‐host disease. There was nothing unusual about the post‐transplantation period, although uncertainty about the continuing radiation dose should be taken into account when interpreting these data. Stem Cells 1997; 15(suppl 2): 299‐303
Определение частоты редких и частых антигенов позволяет спланировать мероприятия по повышению эффективности выполнения подбора пар «донор – реципиент» за счет увеличения разнообразия HLA-фенотипов. Увеличение количества типирований без учета особенностей популяции доноров не приводит к росту числа случаев эффективного поиска совместимого донора. Проблема «интеллектуального» привлечения доноров стволовых клеток является актуальной для современной трансплантологии. В настоящее время в Республике Беларусь и странах СНГ отсутствует стратегия набора потенциальных доноров гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) с учетом разнообразия HLA-фенотипов в популяции.Впервые проведено исследование фенотипов потенциальных доноров ГСК Центрального реестра доноров Республики Беларусь с целью выявления регионального различия частоты встречаемости фенотипов с редкими антигенами, определение гендерных характеристик и определение понятия редких фенотипов для потенциальных доноров ГСК.Проведен анализ набора необработанных данных из 27 885 фенотипов зарегистрированных потенциальных доноров ГСК, типированных по локусам А, В и DRB1. Из базы данных было удалено 1849 записей, в которых были неясности при типировании, вероятнее всего, связанные с появлением новых аллелей в современной классификации. В базе данных Центрального реестра доноров ГСК преобладают фенотипы с частыми антигенами в структуре. Имеются региональные различия в распределении частоты встречаемости фенотипов с редкими антигенами. Вероятность выявления в регистре доноров с редкими фенотипами снижается с увеличением количества редких антигенов в фенотипе пациента. Впервые введено понятие «редкие фенотипы», встречаемость которых среди потенциальных доноров ГСК менее 1 человека на 1000. Determination of the frequency of rare and frequent antigens lets to plan the activities to improve the effectiveness of selection of donor-recipient pairs by increasing the diversity of HLA phenotypes. The increase of the number of typings without taking into account the characteristics of the donor population does not lead to the increase of the number of cases of effective search for a compatible donor. The problem of "intellectual" attraction of stem cell donors is relevant for modern transplantology. Currently, Republic of Belarus and the CIS countries lack the strategy for recruiting potential hematopoietic stem cell (HSC) donors, taking into account the diversity of HLA phenotypes in the population.The phenotypes of potential HSC donors of the Central Register of Donors of the Republic of Belarus were studied for the first time in order to identify regional differences in the frequency of phenotypes with rare antigens, to determine gender characteristics, and to define the concept of rare phenotypes for potential HSC donors.There was made the analysis of the set of raw data from 27,885 phenotypes of registered potential HSC donors typed at the loci A, B, and DRB1; 1 849 records were deleted from the database (they had the ambiguities during typing, most likely related to the appearance of new alleles in the modern classification). Phenotypes with frequent antigens in the structure are the most common in the database of the Central registry of HSC donors. There are regional differences in the frequency distribution of phenotypes with rare antigens. The probability of finding donors with rare phenotypes in the register decreases with the increase of the number of rare antigens in the patient’s phenotype. The concept of "rare phenotypes" was introduced for the first time, the occurrence of which among potential HSC donors is less than 1 person per 1,000.
Среди пациентов детского возраста с гемофилией профилактическое введение антигемофильных препаратов является предпочтительным по сравнению с введением по требованию. Эффективность вторичной профилактики у взрослых пациентов требует уточнения.Цель исследования. Изучить эффективность профилактического режима введения препарата фактора свертывания (F) VIII у взрослых пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Материалы и методы. В исследование были включены 12 пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Профилактическое лечение включало введение препарата FVIII в дозе 30–40 МЕ/кг массы тела 3 раза в неделю в течение 6 месяцев. До начала и в течение 6 месяцев исследования ежемесячно всем пациентам проводилась оценка состояния свертывающей системы крови (коагулограмма), определение уровня FVIII и наличия ингибитора к нему, оценка выраженности болевого синдрома (ВАШ), состояния суставов (Gilbert’s score и Hemophilic Joint Health Score 2.1 (HJHS Total score)), количества эпизодов кровотечений в месяц и необходимости дополнительного введения препарата FVIII.Результаты. Статистически значимое снижение индекса ВАШ и Gilbert’s score было выявлено через 1 месяц после начала вторичной профилактики и через 2, 3, 4, 5 и 6 месяцев было статистически значимо меньше исходных величин. Наибольшее снижение индекса ВАШ выявлено через 6 месяцев вторичной профилактики: 27,5 (17,5–37,5) мм, наибольшее снижение показателя Gilbert’s score – через 4 месяца: 3,0 (2,0–4,5) балла и сохранялось таким же после 5 и 6 месяцев профилактики. Через 3 месяца после начала вторичной профилактики установлено значимое снижение показателя HJHS Total score, которое продолжалось ежемесячно до окончания профилактики. Наибольшее снижение HJHS Total score наблюдалось после 5 месяцев профилактики – 3,5 (2,0–5,0) балла, оставалось таким же и через 6 месяцев профилактики.Заключение. В ходе проведения исследования установлено, что заместительное лечение FVIII в виде вторичной профилактики оказывает влияние как на показатели болевого синдрома, так и на функциональное состояние суставов, что свидетельствует не только о возможности, но и об обоснованности ее проведения у взрослых пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Prophylactic administration of antihemophilic drugs is preferable compared to the treatment "on demand" among pediatric patients with hemophilia. The effectiveness of prophylactic treatment in adult patients requires clarification.Objective is to evaluate the effectiveness of secondary prophylaxis with coagulation factor (F) VIII in adult patients with severe hemophilia A.Materials and methods. The study included 12 patients with severe hemophilia A. Prophylaxis included the administration of FVIII at a dose of 30–40 IU/kg body weight 3 times a week for 6 months. Prior to and during the 6 months of the study, monthly, all patients underwent an assessment of coagulogram, level of FVIII and the presence of an inhibitor to it, the severity of pain (VAS), joint’s status (Gilbert’s score and Hemophilic Joint Health Score 2.1 (HJHS Total score)), bleeding episodes per month and the need for additional administration of the FVIII.Results. A statistically significant decrease of VAS index and Gilbert’s score was detected 1 month after the start of prophylaxis and after 2, 3, 4, 5, and 6 months they were significantly less than the initial values. The highest decrease of VAS index was revealed after 6 months of prophylaxis: (17.5–37.5) mm, the largest decrease of Gilbert’s score – after 4 months: 3.0 (2.0–4.5) and it remained the same after 5 and 6 months of prevention. After 3 months of prophylaxis a significant decrease of HJHS Total score was established, which continued monthly until the end of prevention. The greatest decrease in HJHS Total score was observed after 5 months of prevention – 3.5 (2.0–5.0) and it remained the same after 6 months of prevention.Conclusions. In the course of the study it was found that secondary prohpylaxis with affects both the pain syndrome and the functional state of the joints, which indicates not only the possibility, but also the validity of its implementation in adult patients with severe hemophilia A.
Количество аллогенных трансплантаций гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК), выполняемых во всем мире каждый год, продолжает расти. Достижения в области HLA-типирования, улучшение поддерживающей терапии и применение схем кондиционирования с пониженной интенсивностью позволяют увеличить количество алло-ТГСК. Оценка и тестирование донора перед трансплантацией – очень важные процессы, влияющие на качество и безопасность донорства. Для неродственных доноров гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) организация WMDA (Всемирная организация доноров костного мозга), способствующая сотрудничеству в области клинической трансплантологии и продвигающая интересы неродственных доноров стволовых клеток, разработала стандарты набора, консультирования и работы с потенциальными донорами ГСК для защиты интересов доноров. Существуют различные стратегии для привлечения не только большего числа потенциальных доноров ГСК, но и увеличения разнообразия HLA-фенотипов. Частоты аллелей HLA-системы имеют специфичность для популяций, что ограничивает количество различных фенотипов, которые мы получаем при типировании новых потенциальных доноров.На сегодняшний день с целью безопасности и соблюдения прав родственных доноров общемировой тенденцией является осуществление рекрутирования и обследования этого контингента на базе регистров доноров костного мозга. Результаты проведенного обследования в дальнейшем включаются в информационные базы потенциальных доноров ГСК, что позволяет в перспективе при согласии донора привлекать его для донации как неродственного донора. The number of allogeneic hematopoietic stem cell transplants (allo-HSCT) performed annually around the world continues to grow. The advances in HLA typing, improved supportive therapy, and reduced intensity of conditioning regimens increase the number of allo-HSCTs. Assessment and testing of the donor before transplantation are very important processes that affect the quality and safety of donation. For unrelated hematopoietic stem cell (HSC) donors, the WMDA (World Bone Marrow Donor Organization), which fosters collaboration in clinical transplantation and promotes the interests of unrelated stem cell donors, has developed the standards for recruiting, counseling and working with potential HSC donors to protect donor interests. There are various strategies not only to attract more potential HSC donors, but also to increase the diversity of HLA phenotypes. The allele frequencies of the HLA system are specific for populations, which limits the number of different phenotypes that we obtain when typing new potential donors.Today, in order to ensure the safety and respect for the rights of related donors, the global trend is the recruitment and examination of this contingent on the base of bone marrow donor registries. The results of the survey are subsequently included in the information bases of potential HSC donors, which allows in the future, with the consent of the donor, to attract them for donation as an unrelated donor.
scite is a Brooklyn-based organization that helps researchers better discover and understand research articles through Smart Citations–citations that display the context of the citation and describe whether the article provides supporting or contrasting evidence. scite is used by students and researchers from around the world and is funded in part by the National Science Foundation and the National Institute on Drug Abuse of the National Institutes of Health.
hi@scite.ai
10624 S. Eastern Ave., Ste. A-614
Henderson, NV 89052, USA
Copyright © 2024 scite LLC. All rights reserved.
Made with 💙 for researchers
Part of the Research Solutions Family.