Objetivo: Realizar uma análise de custo-efetividade dos protocolos antineoplásicos mais utilizados no tratamento da leucemia aguda em pacientes pediátricos. Métodos: Realizou-se uma análise de custo-efetividade, com uso de modelo de árvore de decisão, a partir da consulta de dados secundários de sistemas de informação em saúde do Brasil, o SIGTAP - SUS. A população foi composta por pacientes pediátricos registrados na base de dados do RHC do INCA, na faixa-etária de 0 a 19 anos, apresentando leucemia linfocítica/linfoide/linfoblástica como neoplasia de base, no período de 1997-2017. Resultados: Para os pacientes do sexo masculino, o transplante de medula óssea (TMO) exibiu um custo incremental alto em relação às alternativas e demonstrou a menor efetividade. O tratamento realizado com Qt associada ao TMO (QtTMO), embora de custo incremental maior, apresentou efetividade muito superior às alternativas, tornando-se custo-efetiva. A associação de Qt com radioterapia (QtRxt) se revelou o tratamento com maior custo-efetividade. Para o sexo feminino, o tratamento realizado com QtTMO se apresentou como o menos custo-efetivo, juntamente com o TMO. Por sua vez, a QtRxt se mostrou com custo-efetividade maior em relação às alternativas. Conclusão: Os resultados desta análise econômica revelaram melhor custo-efetividade para a QtRxt e pior custo-efetividade para a TMO, em ambos os sexos. Essa análise mostrou diferentes cenários de acordo com o sexo do paciente, em particular, o tratamento com QtTMO pode constituir uma opção terapêutica custo-efetiva para os pacientes do sexo masculino, porém não para os do sexo feminino.
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