Aim: Our objective was to determine changes in bone mineral density (BMD), trabecular bone score (TBS), and body composition after 2 years of therapy with recombinant human insulin-like growth factor-1 (rhIGF-1) in 2 prepubertal children with a complete lack of circulating PAPP-A2 due to a homozygous mutation in PAPP-A2 (p.D643fs25*) resulting in a premature stop codon. Methods: Body composition, BMD, and bone structure were determined by dual-energy X-ray absorptiometry at baseline and after 1 and 2 years of rhIGF-1 treatment. Results: Height increased from 132 to 145.5 cm (patient 1) and from 111.5 to 124.5 cm (patient 2). Bone mineral content increased from 933.40 to 1,057.97 and 1,152.77 g in patient 1, and from 696.12 to 773.26 and 911.51 g in patient 2, after 1 and 2 years, respectively. Whole-body BMD also increased after 2 years of rhIGF-1 from baseline 0.788 to 0.869 g/cm² in patient 1 and from 0.763 to 0.829 g/cm² in patient 2. After 2 years of treatment, both children had an improvement in TBS. During therapy, a slight increase in body fat mass was seen, with a concomitant increase in lean mass. No adverse effects were reported. Conclusion: Two years of rhIGF-1 improved growth, with a tendency to improve bone mass and bone microstructure and to modulate body composition.

No abstract

Resumen La osteoporosis puede ser una complicación importante del trasplante de órganos (TxO), que puede llevar a menor calidad de vida y mayor riesgo de fracturas. El objetivo ha sido revisar el estado actual de este riesgo, en base a nuestra experiencia en relación, a la fisiopatología y tratamiento. Después del TxO, los esteroides son el agente más nocivo sobre el remodelado óseo, con pérdida ósea importante en los primeros meses y una tendencia posterior a la recuperación en algunos, pero a persistir en otros. Junto a los esteroides, la ciclosporina y otros inmunosupresores, pueden contribuir al deterioro del remodelado óseo. El tratamiento actual, es objeto de estudios y ensayos clínicos, siendo los bisfosfonatos los agentes más utilizados. De entre ellos hay más experiencia con el alendronato, risedronato y últimamente con el ácido zolendronico. Su eficacia es similar, y los efectos secundarios deben vigilarse durante su administración. Finalmente, la administración de calcio y vitamina D es recomendable, dado el frecuente déficit de esta vitamina en estos pacientes acentuada por los esteroides.