Приложение на CRISPR-Cas9 технология за редактиране на грешки в човешкия геном

Abstract

Абревиатурата CRISPR произлиза от Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, което представлява отличителен белег на бактериалната защитна система. Тази бактериална система, лежи в основата на CRISPR-Cas9 технологията за редактиране на генома. Тя може да бъде програмирана да таргетира и модифицира специфични области в ДНК молекулата. Crispr-Cas9 е иновативна техника за извършване на корекции в ДНК, като се използва малка синтезирана РНК молекула, насочваща системата към точното дефектно място в генома. Този подход, предоставя възможност на изследователите да коригират гени в клетките на живите организми и в бъдеще, би могъл да се използва като средство за поправка на мутации в човешкия геном при лечение на генетични болести и предразположения. Технологията намира приложение в онкогенетиката, синтетичната биология и генната терапия и ще допринесе за развитие на персонализирана медицина.