Treatment response with sirolimus for a pediatric patient with an EBV‐associated smooth‐muscle tumor after bone marrow transplantation

Abstract

Epstein–Barr virus–associated smooth‐muscle tumors (EBV‐SMTs) are unique and rare neoplasms described in immunocompromised patients. The case describes a nine‐year‐old female with a history of acute lymphoblastic leukemia with relapse and subsequent allogeneic bone marrow transplantation who presented with multiple EBV‐SMTs of the liver. EBV utilizes the mammalian target of rapamycin (mTOR) pathway for tumor growth, and sirolimus, a mTOR inhibitor, has shown to result in a short‐term response. We now report an extended treatment response with sirolimus in a pediatric patient with an EBV‐SMT.

Hepatic Epstein-Barr Virus-Associated Smooth Muscle Tumor in a Heart and Liver Transplant Recipient

“…Sirolimus has been proposed as a therapy because of its impact on cell cycle arrest in cells with high Akt activity, including EBV-SMT cells. 10 Some have suggested transitioning the immunosuppressive regimen from traditional calcineurin inhibitors to the mechanistic target of rapamycin inhibitor sirolimus in these cases. 11 In a single-center case series, adult kidney transplant patients with EBV-SMT on a cyclosporine-based immunosuppressive regimen (n = 7) were compared with those on a sirolimus-based regimen (n = 7).…”

Epstein-Barr Virus-associated Pulmonary Tumor: A Pediatric Case and Discussion of the Literature

“…An activation of the AkT/mammalian target of rapamycin signaling has been described in literature 26. This may explain the effectiveness of sirolimus, a mammalian target of rapamycin inhibitor 24. The reduction of immunosuppressive treatment is used hoping that it will restore T-cell function and its ability to react against EBV.…”

Epstein–Barr virus-associated smooth muscle tumors in patients with primary immunodeficiencies

“…Одним из многообещающих методов терапии ВЭБ-ГМО, в том числе не поддающихся хирургическому лечению, является применение препарата сиролимус -ингибитор сигнала mTOR/Akt [46,47]. Препарат продемонстрировал свою эффективность у больных с трансплантированной почкой и ВЭБ-ГМО: 10-летняя выживаемость пациентов, получающих сиролимус, составила 100%, тогда как больных, получающих циклоспорин, -43% [46].…”

“…Penney и соавт. впервые в педиатрической практике представили случай полного ответа со стороны ВЭБ-ГМО на терапию сиролимусом [47]. Группой ученых был описан пациент с острым лимфобластным лейкозом, проведение ТГСК у которого осложнилось реакцией «трансплантат против хозяина» кожи и кишечника.…”

“…Ему проводилась иммуносупрессивная терапия такролимусом, микофенолата мофетилом и несколько курсов лечения высокими дозами преднизолона в дополнение к ежедневной терапии низкими дозами стероидов. Однако в связи с развитием ВЭБ-ГМО через 5 мес лечение было прекращено и инициирована терапия сиролимусом, на которой было достигнуто полное разрешение ВЭБ-ГМО [47]. Для объективной оценки эффективности терапии сиролимусом и ее отдаленных последствий необходимо большее количество случаев.…”