The foundation and architecture of precision medicine in neurology and psychiatry

Hampel, Harald; Gao, Peng; Cummings, Jeffrey L.; Toschi, Nicola; Thompson, Paul M.; Hu, Yan; Cho, Min; Vergallo, Andrea

doi:10.1016/j.tins.2022.12.004

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“…Enrichment is appropriate if the treatment is expected to be effective only for a subpopulation (eg, patients with mild to moderate cognitive decline), and the prognostic covariate approach is particularly useful if there is no justification to exclude a subgroup of patients via enrichment. Other potential applications in clinical trials include precision medicine investigations via patient stratification, subgroup identification of treatment responders and non‐responders, and targeted post hoc evaluations of treatment effects and adverse events 56,57 . In real‐world settings, these predictions could be used as a supplemental tool for patient diagnosis and monitoring and for decisions related to treatment and care 8,58 ; however, this would require clinical assessments that are more feasible in clinical practice, and the predictions may need to be more accurate.…”

Section: Discussionmentioning

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Predicting clinical progression trajectories of early Alzheimer's disease patients

Devanarayan,

Ye,

Charil

et al. 2023

Alzheimer's & Dementia

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BackgroundModels for forecasting individual clinical progression trajectories in early Alzheimer's disease (AD) are needed for optimizing clinical studies and patient monitoring.METHODSPrediction models were constructed using a clinical trial training cohort (TC; n = 934) via a gradient boosting algorithm and then evaluated in two validation cohorts (VC 1, n = 235; VC 2, n = 421). Model inputs included baseline clinical features (cognitive function assessments, APOE ε4 status, and demographics) and brain magnetic resonance imaging (MRI) measures.RESULTSThe model using clinical features achieved R2 of 0.21 and 0.31 for predicting 2‐year cognitive decline in VC 1 and VC 2, respectively. Adding MRI features improved the R2 to 0.29 in VC 1, which employed the same preprocessing pipeline as the TC. Utilizing these model‐based predictions for clinical trial enrichment reduced the required sample size by 20% to 49%.DISCUSSIONOur validated prediction models enable baseline prediction of clinical progression trajectories in early AD, benefiting clinical trial enrichment and various applications.

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Section: Discussionmentioning

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“…33,57 Pharmaceuticals Corporation; Pfizer Inc.; Piramal Imaging; Servier;Takeda Pharmaceutical Company; and Transition Therapeutics. The Canadian Institutes of Health Research is providing funds to support ADNI clinical sites in Canada.…”

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Predicting clinical progression trajectories of early Alzheimer's disease patients

Devanarayan,

Ye,

Charil

et al. 2023

Alzheimer's & Dementia

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“…Algorithmen der Künstlichen Intelligenz (KI) können die kontinuierlich und ohne signifikante Eingriffe in den Alltag erhobenen Sensordaten in klinisch relevante Informationen umwandeln 4 , 29 . Hier eignen sich insbesondere Krankheiten mit motorischen Symptomen; der Schweregrad von Bradykinesien, Dyskinesien und Tremor bei Parkinsonpatienten können im häuslichen Umfeld ermittelt werden 27 , 28 , 30 , 31 .…”

Section: Praktische Anwendungunclassified

“…Vollständigere und kontinuierliche Informationen über eine Erkrankung ermöglichen eine Optimierung und Personalisierung der Behandlung, Therapien könnten exakt auf die Bedürfnisse des individuellen Patienten abgestimmt werden. Digitale Apps können somit die personalisierte Medizin vorantreiben 29 , 42 .…”

Section: Diskussionunclassified

Digital Health Applications in der Neurologie und Psychiatrie

Sander

2023

Nervenheilkunde

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ZUSAMMENFASSUNG Hintergrund Digitale Anwendungen liefern kontinuierlich Gesundheitsinformationen, die sowohl Patient en als auch Leistungserbringer unterstützen können. Digitale Gesundheitsanwendungen (DiGA) sollen das Potenzial in Deutschland nutzbar machen. Ziel Ziel der Arbeit ist die Darstellung verfügbarer DiGA im Bereich der Neurologie und Psychiatrie sowie eine Gegenüberstellung mit dem Potenzial digitaler Anwendungen. Material und Methoden Informationen über verfügbare DiGA aus dem Anwendungsverzeichnis des Bundesinstituts fürArzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) werden dargestellt und kritisch diskutiert. Ergebnisse DiGA in Neurologie und Psychiatrie vermitteln den Zugang zu psychotherapeutischen Maßnahmen und kognitiver Verhaltenstherapie. Tragbare Sensoren und Künstliche Intelligenz sind kaum integriert. Verbreitete neurologische Indikationen sind nicht abgedeckt, Leistungserbringer sind unzureichend integriert. Diskussion DiGA sind ein erster Schritt in Richtung digital unterstützter Neurologie und Psychiatrie. Weitere Anstrengungen sind erforderlich, um den Bedarf an innovativen, digitalen Lösungen abzudecken und eine effiziente Integration in die Versorgung zu gewährleisten.

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“…Precision medicine is currently considered the future (and in part also the best present form) of psychiatric medicine practice for both inpatients and outpatients (Hampel et al, 2023; Keshavan and Clementz, 2023). The proposed interventions that would move current practice closer to the stated goals of precision medicine are many and varied, but therapy personalisation and optimisation are among the most important ones (Sheehan et al, 2019; De Leon, 2021).…”

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