Reimbursed Price of Orphan Drugs: Current Strategies and Potential Improvements

Abstract

The pricing and reimbursement policies for pharmaceuticals are relevant to balance timely and equitable access for all patients, financial sustainability, and reward for valuable innovation. The proliferation of high-cost specialty medicines is particularly true in rare diseases (RDs) where the pricing mechanism is characterised by a lack of transparency. This work provides an overall picture of current strategies for the definition of the reimbursed prices of orphan drugs (ODs) and highlights some potential improvements. Current strategies and suggestions are presented along 4 dimensions: (1) comprehensive value assessment, (2) early dialogs among relevant stakeholders, (3) innovative reimbursement approaches, and (4) societal participation in producing ODs. Comprehensive value assessment could be achieved by clarifying the approach of distributive justice to adopt, ensuring a representative participation of stakeholders, and with a broad consideration of value-bearing factors. With respect to early dialogs, cross-border cooperation can be determinant to companies and agencies. The cost-benefit ratio of early dialogs needs to be demonstrated and the “regulatory capture” effect should be monitored. Innovative reimbursement approaches were developed to balance the need for evidence-based decisions with the timely access to innovative drugs. The societal participation in producing ODs needs to be recognised in a collaborating framework where adaptive agreements can be developed with mutual satisfaction. Such agreements could also impact on coverage and reimbursement decisions as additional elements for the determination of a comprehensive societal value of ODs. Further research is needed to investigate the highlighted open challenges so that RDs will not remain, in practical terms, orphan diseases.

Rare diseases under different levels of economic analysis: current activities, challenges and perspectives

“…In a context where organisational and economic issues about rare diseases are still a challenge and there is high heterogeneity in guidance and practice as well as lack of transparency or methods, 86 ERN ReCONNET can offer a real opportunity to develop novel solutions to address current challenges and issues related to rCTDs. At the same time, rCTDs could also be the ideal context for testing potentialities and limits of the novel HTA approaches, as a starting point for applications in other contexts and diseases.…”

El Análisis de Decisión Multi-Criterio en el ámbito sanitario: utilidad y limitaciones en la toma de decisiones

“…El ADMC (Análisis de Decisión Multi-Criterio) es uno de los métodos que se proponen para superar algunos de estos escollos. El punto fuerte de estas propuestas es que el ADMC es uno de los métodos disponibles de una taxonomía de herramientas metodológicas para combinar o agregar múltiples criterios en un solo parámetro de valor del medicamento, que puede ayudar a priorizar alternativas y asignar recursos limitados Hughes-Wilson et al, 2012;Hutchings et al, 2012;Ethgen et al, 2012;Fedyaeva et al, 2014;Paulden et al, 2015;Sussex et al, 2013a;Mincarone et al, 2015;Kolasa et al, 2016;Devlin y Sussex, 2011;Garau et al, 2016;Schlander et al, 2014;Annemans et al, 2017;Gutierrez et al, 2015;Solon y Kanavos, 2016;Mincarone et al, 2017;Hughes et al, 2005;Culyer, 2014).…”

“…Se esgrimen varios argumentos sobre las limitaciones de la ETS para estimar y tomar decisiones sobre el valor de los MMHH y sobre su cobertura y rembolso. La decisión de incluir este apartado estriba en que, basándose en estos argumentos, unos proponen el ADMC como complemento de la ETS y otros, formulando críticas más severas de las limitaciones señaladas, como candidato a sustituirlas y erigirse en un nuevo paradigma del appraisal Winquist et al, 2012;Sussex, et al, 2013c;Mincarone et al, 2017;Kolasa et al, 2016;Schey y Conolly, 2014;Schlander et al, 2014;Gutierrez et al, 2015;Hughes et al, 2005;Lloyd et al, 2015;Drummond et al, 2013). En aras de la brevedad, y por su relevancia, en la tabla 8.1 se resumen estos argumentos y en un apartado posterior se cote- En el conjunto de estudios revisados se afirma que, por todos los motivos que se resumen a continuación, el amplio abanico de elementos normativos y positivos que subyacen a la lógica extrawelfarista del coste-efectividad para priorizar intervenciones en situaciones de recursos limitados (como criterio de eficiencia asignativa) debe revisarse en profundidad.…”

“…La regulación del assessment se ha hecho a espaldas de los procesos de fijación de precios y rembolso. No obstante su autorización, la incertidumbre respecto a la efectividad de los MMHH, la heterogeneidad de métodos y la variabilidad internacional de las decisiones de autorización y sus consecuencias económicas, sociales y políticas, su elevado precio, los presupuestos limitados, su impacto presupuestario conjunto, la presión por reducir el gasto y las discrepancias entre las modalidades de fijación de precios y de los mismos precios entre países han desencadenado una avalancha de estudios y publicaciones en la última década (Tsoi et al, 2013;Hughes-Wilson et al, 2012;Hutchings et al, 2012;Fedyaeva et al, 2014;Kawalec et al, 2016;Campillo-Artero, 2014;Drummond et al, 2013;Solon y Kanavos, 2015;Mincarone et al, 2017;Hughes et al, 2005;Kanavos y Nicod, 2012;.…”

“…Incluso disponiendo de la mejor información, es preciso hacer juicios porque la información no puede sustituirlos. Combinar adecuadamente todas las variables pertinentes en las decisiones de financiación exige deliberar y el ámbito de los MMHH es un terreno abonado donde las incongruencias de criterios y la contraposición de valores y posturas se intensifican Hughes-Wilson et al, 2012;Hutchings et al, 2012;Ethgen et al, 2012;Fedyaeva et al, 2014;Kawalec et al, 2016;Drummond et al, 2013;Solon y Kanavos, 2016;Mincarone et al, 2017;Hughes et al, 2005;Kanavos y Nicod, 2012;Angelis y Kanavos, 2016). En qué medida la ETS y la evaluación económica en particular, y en especial la de los MMHH, consiguen incorporar en las decisiones de rembolso los componentes cruciales…”