Profile of idursulfase for the treatment of Hunter syndrome

Abstract

Mucopolysaccharidosis type II (MPS II; Hunter syndrome) is a rare X-linked lysosomal storage disorder caused by deficiency of the enzyme iduronate-2-sulfatase (IDS). Enzyme replacement therapy (ERT) with recombinant human IDS, available since 2005, is currently the most appropriate treatment for this progressive, multisystemic, chronic, and life-threatening disease. Efficacy and safety of therapy with idursulfase have been assessed in several clinical trials, and confirmed in many clinical reports. Long-term follow-up of patients receiving ERT has demonstrated the importance of an early onset of treatment with idursulfase, before irreversible pathological changes occur. Intravenously administered idursulfase is not able to cross the blood-brain barrier, so neurological signs and symptoms cannot benefit from ERT, still remaining a major challenge in the treatment of MPS II.

Allergic Reactions at Enzyme Replacement Therapy in Children with Mucopolysaccharidosis Type II

“…Ферментозаместительная терапия (ФЗТ) ВОПРОСЫ СОВРЕМЕННОЙ ПЕДИАТРИИ / 2021 / ТОМ 20 / № 6S CURRENT PEDIATRICS / 2021 / V. 20 / № 6S с рекомбинантной человеческой I2S применяется с 2005 г. и является основой лечения МПС II -прогрессирующего, мультисистемного, хронического и опасного для жизни заболевания. Эффективность и безопасность терапии идурсульфазой подтверждена в ряде клинических исследований [1][2][3]. Вместе с тем известно, что ФЗТ может привести к развитию аллергических, в том числе и тяжелых анафилактических, реакций [1,4].…”

“…Эффективность и безопасность терапии идурсульфазой подтверждена в ряде клинических исследований [1][2][3]. Вместе с тем известно, что ФЗТ может привести к развитию аллергических, в том числе и тяжелых анафилактических, реакций [1,4].…”