Abstract:Résumé L'utilisation d'oligonucléotides antisens dirigés contre la séquence de polyadénylation de DUX4 permet d'inhiber son expression et de réduire l'impact sur les cibles moléculaires de la protéine DUX4, in vitro et in vivo. La dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (DMFSH) est une maladie génétique rare, autosomique dominante, caractérisée par l'atteinte sélec-tive de certains groupes musculaires, et pour laquelle il n'existe pas actuellement de solution thérapeu-tique. Deux formes de la maladie, DMF… Show more
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