Nuevas estrategias terapéuticas en el tratamiento del mieloma múltiple. Análisis de su eficacia y coste-efectividad

Quetglas, Emilio García; Perea, José Ramón Azanza; Villamediana, Ramón Lecumberri

doi:10.1157/13120342

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“…A partir del añ o 1988 se usó para la enfermedad de injerto contra hué sped y en determinados problemas asociados con el sida 35 . En 1994 se describieron por primera vez sus propiedades antiangiogé nicas 36 y se inicia la investigació n sobre algunos tipos de cá ncer, obtenié ndose los primeros resultados favorables en el mieloma mú ltiple 37,38 . Debido a la constatació n de las diferentes y efectivas propiedades que tiene la talidomida (sedante no barbitú rico, antiinflamatorio, inhibidor de la síntesis del factor de necrosis tumoral-a y de la angiogé nesis), se está utilizando con eficacia terapé utica para diferentes trastornos como los ya comentados, má s la enfermedad de Crohn, psoriasis, artritis reumatoide, carcinoma hepatocelular y otros tipos de cá ncer, enfermedades dermatoló gicas, epilepsia refractaria, y otras 37,[39][40][41][42] .…”

Section: Estructura Química De La Molé Cula De Talidomida Nuevas Indunclassified

“…Una circunstancia que afectó profundamente a la profesió n sanitaria, que trascendió a los medios de comunicació n y que fue el inicio de las demandas de compensació n econó mica. Esto provocó tal rechazo y preocupació n que, aú n hoy día, solo su nombre siembra la alarma, a pesar de que se está utilizando de nuevo debido a sus efectos terapé uticos para muchas enfermedades graves 34,[37][38][39][40][41][42] .…”

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Talidomida: 50 años después

Martı́nez-Frı́as

2012

Medicina Clínica

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Section: Estructura Química De La Molé Cula De Talidomida Nuevas Indunclassified

Talidomida: 50 años después

Martı́nez-Frı́as

2012

Medicina Clínica

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“…El mieloma múltiple, a pesar de ser considerada una enfermedad incurable, plantea como tratamiento la utilización de quimioterapia en altas dosis, seguida del trasplante autólogo de células progenitoras. Este procedimiento es avalado, en la actualidad, como el tratamiento estándar para los pacientes menores de 55 años (7). Para los pacientes mayores de 55 años, el uso de fármacos como la talidomida, en combinación con los esteroides y otros medicamentos como los inhibidores del proteosoma (bortezomib), ha demostrado actividad sinérgica en el tratamiento (8).…”

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Mieloma múltiple asociado con hiperbetaglobulinemia en paciente cirrótico. Reporte de caso

2019

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Introducción: el mieloma múltiple es una enfermedad hematooncológica de origen clonal, caracterizada por la producción anormal de células plasmáticas que producen un reemplazo progresivo de otras líneas hematopoyéticas. El 95 % de los casos condiciona el aumento de la producción de inmunoglobulinas defectuosas, predominantemente IgG e IgA, detectadas en suero con pico monoclonal, definido por un deterioro progresivo de la función renal aguda, anemia, citopenias, dolor óseo agudo o crónico, fracturas patológicas, trastornos endocrinos recientes y, como en el caso de estudio, asociado con cirrosis hepática. Presentación del caso: paciente masculino de 49 años, con cefalea, dolor abdominal, torácico, evacuaciones melénicas, disnea y signos de ascitis, con un tiempo de enfermedad de tres meses, con historia de dolor lumbosacro de tres años antes de su ingreso. Los exámenes auxiliares mostraron pancitopenia, perfil de coagulación alterado, función renal alterada, inversión de albúmina-globulina, hiperuricemia, ascitis, lesiones óseas líticas, hipergammapatía monoclonal de tipo IgA relacionado con hiperbetaglobulinemia. Los exámenes específicos dieron como diagnóstico mieloma múltiple IgA EC IIIB más cirrosis hepática. Se presenta este caso como inusual por elevación de proteínas en suero, tanto beta como gamma, producto de dos patologías concomitantes. Conclusión: paciente con dos enfermedades simultáneas, en ambos casos con elevación de globulinas, lo que podría confundir el diagnóstico; el estado de inmunosupresión mejora con la administración de inmunoglobulinas y de tratamiento para la enfermedad base.

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Orphan drugs revisited: cost–effectiveness analysis of the addition of mifamurtide to the conventional treatment of osteosarcoma

Brosa

Muro

Mora

et al. 2014

Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research

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Introduction: MepactÒ (mifamurtide) is the first drug approved for the treatment of high-grade resectable non-metastatic osteosarcoma in patients aged 2-30 in the last 20 years. It follows a randomized clinical trial showing a statistically-significant and clinically-relevant decrease in the risk of death without compromising safety. Aim: This study assessed the cost-effectiveness and budget impact of mifamurtide. Methods: The economic evaluation was done on a hypothetical cohort of young patients under the age of 30 with high-grade, non-metastatic, resectable osteosarcoma. Standard chemotherapy without mifamurtide was used as comparator. A Markov model was adapted using Spanish costs and the results of the INT-0133 Phase III study. The analysis has been carried out from the perspective of the Spanish National Health Service, with a time horizon of up to 60 years in the base analysis. Results: The observed greater efficacy of mifamurtide in the trial translates into a gain of 3.03 (undiscounted) and 1.33 (discounted) quality-adjusted life years at an additional cost of e102,000. The estimated budgetary impact of using mifamurtide in 10-100% of the potential population would cost e671,000 and e6.7 million respectively. Conclusion: The cost per quality-adjusted life years gained with mifamurtide in Spain is in the low band (

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Nuevas estrategias terapéuticas en el tratamiento del mieloma múltiple. Análisis de su eficacia y coste-efectividad

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Talidomida: 50 años después

Talidomida: 50 años después

Mieloma múltiple asociado con hiperbetaglobulinemia en paciente cirrótico. Reporte de caso

Orphan drugs revisited: cost–effectiveness analysis of the addition of mifamurtide to the conventional treatment of osteosarcoma

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