Normatização de programas de acesso expandido e uso compassivo de medicamentos na América do Sul

Abstract

Objetivo. Descrever e comparar os marcos regulatórios das políticas de acesso rápido/alternativo a medicamentos (acesso expandido e uso compassivo) em países da América do Sul. Métodos. Realizou-se um estudo exploratório e descritivo, com análise documental. Além de revisão da literatura científica sobre o tema, foram levantadas informações e normas oficiais caso estivessem disponíveis nas páginas eletrônicas das autoridades reguladoras de medicamentos. Foram coletadas informações sobre a forma como cada país define os conceitos de acesso expandido e uso compassivo, fase clínica em que o medicamento fica disponível para esses usos alternativos e obrigações de médicos e patrocinadores. Resultados. A partir dos critérios de inclusão, foram selecionados para o estudo Argentina, Brasil, Chile, Peru e Uruguai. O levantamento de informações mostrou que Argentina e Brasil apresentam um cenário regulatório mais estruturado. O Chile apresenta uma norma sobre acesso expandido e uso compassivo, porém sem definir explicitamente esses conceitos. No Peru e Uruguai, foi constatada a ausência de definições importantes quanto ao acesso expandido. Não foram identificadas quaisquer bases de dados com informações sobre acesso expandido e uso compassivo, corroborando a percepção de escassez de dados empíricos para avaliar os resultados dessas políticas. Conclusões. Todos os países analisados contam com um marco regulatório que permite o acesso rápido/alternativo a medicamentos por pacientes em situação de risco. Porém, não existem bancos de dados e transparência de informações que permitam caracterizar quais medicamentos e pacientes se beneficiam desse acesso alternativo e avaliar os resultados dessas políticas na América do Sul.

International Country-Level Trends, Factors, and Disparities in Compassionate Use Access to Unlicensed Products for Patients With Serious Medical Conditions

“…Stakeholders will need to work hand in hand to bring further improvements to the regulatory CU landscape globally . The existence of CU regulations and policies at a country level, as well as the need to make these available transparently to the public, are important factors to facilitate patient access . In this study, more CU requests were received from countries with higher clinical trial activity.…”

“…There are substantial differences in the CU regulatory landscape across countries, with some introducing or updating their regulations as the landscape evolves . However, many countries around the world still have limited to no CU regulations in place . Recent research highlighted limited patient awareness, perception of an uncertain benefit-risk profile, and operational hurdles as some of the factors influencing CU activity …”

The High “Cost” of Experimental Drugs Obtained Through Health Litigation in Brazil

“…There are no accessible and transparent databases that characterize the benefit of expanded access and compassionate use of experimental drugs in South American countries (Mosegui and Antoñanzas, 2019). In Brazil, clinical trials and expanded access and compassionate use programs are regulated by Anvisa to guarantee enrolled patients' safety.…”

“…In Brazil, as in other countries, patients with serious clinical conditions with no therapeutic alternative may have access to unlicensed products that are still under development through compassionate use and expanded access programs (Mosegui and Antoñanzas, 2019). Authorizations for the expanded access program are given to groups of patients and the drugs must necessarily be in a phase III clinical trial (Brasil, 2013a).…”

Aclaraciones sobre la normatividad del Perú para el uso expandido y compasivo de medicamentos

“…Hemos leído con profundo interés el artículo original titulado "Normatização de programas de acesso expandido e uso compassivo de medicamentos na América do Sul" de Mosegui y Antoñanzas, publicado en julio del 2019. En dicho artículo describen y comparan el marco regulatorio y políticas de países de América del Sur, en cuanto al acceso ampliado y uso compasivo de medicamentos; concluyendo que todos los países analizados cuentan con un marco regulatorio para ese fin (1).…”