Nonacog beta pegol (N9‐GP) in hemophilia B: First report on safety and efficacy in previously untreated and minimally treated patients

Abstract

This is an open access article under the terms of the Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivs License, which permits use and distribution in any medium, provided the original work is properly cited, the use is non-commercial and no modifications or adaptations are made.

Final results of the PUPs B-LONG study: evaluating safety and efficacy of rFIXFc in previously untreated patients with hemophilia B

“…In this first report of the safety and efficacy of rFIXFc in PUPs, the study population was generally representative of the global population of PUPs with hemophilia B. 12,19 Enrolled patients were very young, as would be expected of PUPs, with a majority age ,1 year. The medical and surgical histories of the study population were also typical of the global population in the developed world.…”

“…The incidence of inhibitors at $50 EDs was 4.55% (95% CI, 0.12% to 22.84%), which was consistent with historical rates of inhibitor development in hemophilia B 11,20,21 but was lower than the rate reported by the PedNet Group in PUPs with severe hemophilia B (8.4% at 50 EDs [95% CI, 3.8% to 13.0%] and 9.3% at 75 EDs [95% CI, 4.4% to 14.1%]) and an interim report on EHL N9-GP use (estimated incidence, 6.1% [1-sided 97.5% upper CI, 22.4%]). 12,19 However, comparison between studies should be made cautiously. In the Ped-Net study, half of the inhibitors were high titer, whereas no high-titer inhibitors were detected in the present study.…”

Prospects for the use of prolonged concentrates of blood clotting factor IX in the treatment of hemophilia B

“…Многоцентровые клинические исследования N9-GP III фазы продемонстрировали высокую эффективность исследуемого препарата -при проведении профилактического лечения в дозе 40 МЕ/кг 1 раз в неделю остаточная активность FIX оставалась в среднем на уровне 15 % [15]. Данные фармакокинетические особенности препарата нашли отражение в клиническом статусе пациентов: на фоне профилактического лечения 67,9 % больных репортировали отсутствие каких-либо кровотечений в ходе исследования, 85,7% -отсутствие спонтанных кровотечений.…”

“…Данные фармакокинетические особенности препарата нашли отражение в клиническом статусе пациентов: на фоне профилактического лечения 67,9 % больных репортировали отсутствие каких-либо кровотечений в ходе исследования, 85,7% -отсутствие спонтанных кровотечений. Все спонтанные и 90,3% случаев посттравматических кровотечений были успешно купированы однократной инъекцией исследуемого препарата [15].…”

“…По итогам клинических исследований зарегистрированный режим профилактического введения нонакога бета -40 МЕ/кг 1 раз в 1-2 нед. Детям профилактическое лечение N9-GP рекомендовано начинать с дозы 40 МЕ/кг 1 раз в 7-10 дней, при стабильных клинических результатах (отсутствие спонтанных кровотечений) интервалы времени между инъекциями можно постепенно увеличить до 2 нед [15]. При использовании препарата для купирования кровотечений однократное введение N9-GP в дозе 40 МЕ/кг будет способствовать поддержанию остаточной…”