New Biotechnological Treatments for Lipid Disorders

Abstract

Disorders of lipid and lipoprotein metabolism play a central role in the pathogenesis of atherosclerotic cardiovascular diseases (CVDs). Despite the widespread use of efficacious lipid-modifying therapies, the residual risk of CVD remains unacceptably high. The purpose of this manuscript is to review the application of new technologies in the treatment of lipid disorders. New therapies work mostly at the gene expression level and are, therefore, different from traditional small-molecule drugs that work mainly by inhibiting already synthesized proteins. We will briefly lay out the function of the gene products targeted by the new agents. Then, we will organize our review of new biotechnological treatments by the molecular approach, namely: monoclonal antibodies, antisense oligonucleotides, small-interfering RNAs, and Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated 9 (Cas9)-based genome editing. The paper concludes with the description of the current clinical studies and the perspectives for the use of these agents.

Triglyceride-Rich Lipoproteins: Their Role in Atherosclerosis

“…This agent seems to be safer and slightly more effective for reducing plasma triglycerides and apoB levels than fenofibrate. The PROMINENT trial will assess the effect of pemafibrate to reduce the incidence of cardiovascular events in patients with type 2 diabetes 46 .…”

El debate ético y de regulación sobre el uso de CRISPR-Cas9 en la línea germinal humana

“…Se debe proteger, por tanto, la posibilidad de su utilización amplia, por lo menos en investigación, en países que no pueden asumir los costos aparejados a las patentes. En el área clínica ha habido también autores colombianos que indican posibles aplicaciones y ventajas de CRISPR-Cas9, como Valencia Enciso y Mendivil (56), quienes señalan que algunos modelos de modificación genética podrían usarse para el tratamiento de trastornos lipídicos, que pueden disminuir el riesgo de enfermedades cardiovasculares. Por otro lado, Montaño et al (57) señalan que la edición genética por medio de CRISP-Cas9 podría ser una oportunidad para entender los cambios genéticos involucrados en la patogénesis de la leucemia linfoblástica aguda, y que son responsables de recaídas o resistencias a tratamientos.…”