Modified body mass index and time interval between diagnosis and operation affect survival after liver transplantation for hereditary amyloidosis: a single‐center analysis

Franz, Clemens M.; Hoffmann, Katrin; Hinz, Ulf; Singer, Reinhard; Hund, Ernst; Gotthardt, Daniel; Ganten, Tom M.; Kristen, Arnt V.; Hegenbart, Ute; Schönland, Stefan; Hinderhofer, Katrin; Büchler, Markus W.; Schemmer, Peter

doi:10.1111/ctr.12193

Cited by 16 publications

(13 citation statements)

References 37 publications

(40 reference statements)

Supporting

Mentioning

Contrasting

Unclassified

Order By: Relevance

“…Modified BMI (mBMI) (the product of BMI and serum albumin) corrects for the effect of hypoalbuminemia and is a better reflection of overall nutritional health. In clinical practice, mBMI is an effective tool for monitoring TTR-FAP progression as it is closely related to time before death, duration of gastrointestinal disturbances, malabsorption, functional capacity, and survival after liver transplant [ 11 , 12 ]. Furthermore, mBMI reports on hepatic synthetic capacity, and on neurogenic and absorptive gastrointestinal functions.…”

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

Post Hoc Analysis of Nutritional Status in Patients with Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy: Impact of Tafamidis

et al. 2014

View full text Add to dashboard Cite

IntroductionGastrointestinal symptoms are common among patients with transthyretin familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP). This post hoc analysis evaluated the nutritional status of TTR-FAP patients treated with tafamidis while enrolled in clinical trials.MethodsNutritional status was measured by the modified body mass index (mBMI = BMI × albumin level). Treatment-related changes in mBMI were reported for 71 Val30Met TTR-FAP patients who completed an 18-month, randomized, double-blind, placebo-controlled trial and who continued into its open-label, 12-month extension.ResultsAt month 18, mBMI worsened in the placebo group (n = 33) (−33 ± 16 kg/m2 g/l, P = 0.04 versus baseline) but improved in the tafamidis group (n = 38) (+37 ± 14 kg/m2 g/l, P = 0.01 versus baseline) such that the effect size between the groups was statistically significant (P = 0.001). By month 30 (completion of the open-label extension), placebo patients with 12 months of tafamidis treatment and tafamidis-treated patients with 30 months of treatment both tended to increase their mBMI (28 ± 19 kg/m2 g/l and 16 ± 18 kg/m2 g/l, respectively). Increase in BMI was most pronounced in patients with low BMI at entry into the studies.ConclusionsmBMI is well suited to monitor disease progression in TTR-FAP patients. The delay in neurological deterioration brought about by tafamidis treatment in clinical trials is associated with improvements in, or maintenance of, mBMI.FundingThis study was sponsored by Pfizer Inc., New York, USA.Electronic supplementary materialThe online version of this article (doi:10.1007/s40120-014-0023-8) contains supplementary material, which is available to authorized users.

show abstract

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

Post Hoc Analysis of Nutritional Status in Patients with Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy: Impact of Tafamidis

et al. 2014

View full text Add to dashboard Cite

show abstract

“…Ayrıca, AA amiloidoz kontrolsüz sistemik inflamasyona sekonder olarak geliştiğinden ve malnütrisyon-inflamasyon kompleksinin kuvvetli bir mortalite prediktörü olmasından dolayı, AA amiloidoz olgularındaki malnütrisyon ile sağ kalım arasındaki ilişkinin hem amiloidozun şiddeti hem de malnütrisyonun getirdiği ek riske bağlı olması muhtemeldir. [15,16] Takip süresi (ay) [17] Bu çalışmadaki olgularda, AA amiloizda sık görülen renal tutulum yerine, amiloidoza bağlı kardiyak, gastrointestinal ve periferik sinir hasarı geliştiği belirtilmiştir. [17] AL tipi amiloidoza bağlı son dönem kalp yetersizliği nedeniyle kardiyak transplantasyon için bekleme listesine alınan hastalarda sağ kalımı predikte eden faktörler incelendiğinde, yalnızca düşük BKİ'nin düşük sağ kalım oranı ile ilişkili olduğu gösterilmiştir.…”

Section: Discussionunclassified

“…[15,16] Takip süresi (ay) [17] Bu çalışmadaki olgularda, AA amiloizda sık görülen renal tutulum yerine, amiloidoza bağlı kardiyak, gastrointestinal ve periferik sinir hasarı geliştiği belirtilmiştir. [17] AL tipi amiloidoza bağlı son dönem kalp yetersizliği nedeniyle kardiyak transplantasyon için bekleme listesine alınan hastalarda sağ kalımı predikte eden faktörler incelendiğinde, yalnızca düşük BKİ'nin düşük sağ kalım oranı ile ilişkili olduğu gösterilmiştir. [18] AL amiloidozlu 128 hastanın incelendiği ve malnütrisyonla sağ kalım arasındaki ilişkinin incelendi başka bir çalışmada, kardiyak tutulumun evresi ve hematolojik yanıttan bağımsız olarak, BKİ'nin 22 kg/m 2 'den düşük olmasının mortaliteyi yaklaşık 2 kat arttırdığı bildirilmiştir.…”

Section: Discussionunclassified

The relationship between modified body mass index and prognosis of renal amyloid a amyloidosis

Şahutoğlu¹

2017

Sisli Etfal

View full text Add to dashboard Cite

A miloid olarak isimlendirilen amorf proteinlerin ekstrasellüler alanda çözünemeyen beta-tabakalar şeklinde birikimi ve bunun sonucunda organ disfonksiyonunun gelişmesi ile karakterize hastalıklar topluluğu amiloidoz olarak tanımlanmaktadır. [1] Biriken amiloid maddenin türüne ve dolayısıyla hastalığın sebebine göre günümüzde çok sayıda amiloidoz tipi tanımlanmış olup, bunlar içerisinde en yaygın olarak primer amiloidoz ve amiloid protein A ile ilişkili (AA) amiloidoz türleri ile karşılaşılmaktadır. [2] AA ami-loidozun, kronik inflamasyona bağlı olarak bir akut faz reaktanı olan serum amiloid A proteininin karaciğerden sürekli salgılanması sonucu geliştiği düşünülmektedir. Böbrekler ve retiküloendotelyal sistem en sık etkilenen organlardır. Böbrek tutulumu, AA amiloidoz tanısı açısından çoğunlukla ilk bulgu olmasının yanında, renal veya hasta sağ kalımı açısından kötü bir prognostik faktördür. [3] Kronik böbrek yetersizliği (KBY), renal fonksiyonlardaki aksamalara bağlı ortaya çıkan çeşitli metabolik problemlerin Amaç: Amiloid A (AA) proteini ile ilişkili amiloidoz olgularında renal tutuluma bağlı gelişen nefrotik sendrom nedeniyle sıvı tutulumu olabilmekte ve buna bağlı olarak beden kütle indeksi (BKİ) olduğundan fazla ölçülebilmektedir. Modifiye BKİ'nin (mBKİ; albümin x BKİ) nütrisyonel durumu daha iyi yansıtabileceği düşünüldüğünden, renal AA amiloidozlu hastalarda mBKİ ile prognoz ilişkisi incelenmiştir. Yöntem: Ocak 2001 ile Mayıs 2013 arasında biyopsi ile kanıtlanmış renal AA amiloidozlu hastaların verileri retrospektif olarak incelendi. Demografik ve laboratuar parametreleri, amiloidoz etiyolojisi, diyaliz ihtiyacı ve mortalite verileri kaydedildi. Ortanca mBKİ'ne göre hastalar iki gruba ayrılarak karşılaştırıldı (grup 1, n=60; grup 2, n=61). Bulgular: Ortanca yaşı 43 (19) yıl ve takip süresi 26 (56) ay olan 121 hastanın (E/K:37/84) verileri incelendi. Etiyolojide en sık Ailevi Akdeniz Ateşi (%37.2) ve tüberküloz (%24.8) görüldü. Başlangıçta ortanca serum kreatinin, albümin ve proteinüri düzeyleri sırasıyla 1.3 (2.2) mg/dl, 2.6 (1.5) gr/dl ve 5.3 (7) g/gün saptandı. Grup 1 ve 2'nin mBKİ'leri sırasıyla 41.5 (15.6) ve 74.2 (21.8) gr.kg/ m 2 (p=<0.001) idi. Diyaliz ihtiyacı açısından gruplar arasında fark yokken (grup 1, %58 vs grup 2, %54, p=0.639), grup 1'de diyalize kadar geçen süre daha kısa (13.9±20.8 vs 25.7±28.1 ay, p=0.040) ve mortalite oranı daha yüksekti (%50 vs %32.7, p=0.041). ROC analizinde, mortalite prediktörü olarak mBKİ'nin eğri altında kalan alanı BKİ ve albümininkinden daha geniş saptandı. Sonuç: Renal AA amiloidozlu hastalarda düşük mBKİ kötü prognoz ile ilişkili bulunmuştur. Hipoalbuminemik hastalarda antropometrik ölçüm olarak mBKİ daha yararlı bir nütrisyonel durum parametresi olabilir. Anahtar sözcükler: Amiloidoz; kronik böbrek yetersizliği; mortalite.

show abstract

“…OLT performed for longstanding disease (!7 years) is associated with inferior survival and quality of life. [19][20][21][22][23]…”

Section: Duration Of Diseasementioning

confidence: 99%

Liver transplantation in transthyretin amyloidosis: Issues and challenges

2015

View full text Add to dashboard Cite

Hereditary transthyretin amyloidosis (ATTR) is a rare worldwide autosomal dominant disease caused by the systemic deposition of an amyloidogenic variant of transthyretin (TTR), which is usually derived from a single amino acid substitution in the TTR gene. More than 100 mutations have been described, with V30M being the most prevalent. Each variant has a different involvement, although peripheral neuropathy and cardiomyopathy are the most common. Orthotopic liver transplantation (OLT) was implemented as the inaugural disease-modifying therapy because the liver produces the circulating unstable TTR. In this review, we focus on the results and long-term outcomes of OLT for ATTR after more than 2063 procedures and 23 years of experience. After successful OLT, neuropathy and organ impairment are not usually reversed, and in some cases, the disease progresses. The overall 5-year survival rate is approximately 100% for V30M patients and 59% for non-ATTR V30M patients. Cardiac-related death and septicemia are the main causes of mortality. Lower survival is related to malnutrition, a longer duration of disease, cardiomyopathy, and a later onset (particularly for males). Deposits, which are composed of a mixture of truncated and full-length TTR (type A) fibrils, have been associated with posttransplant myocardial dysfunction. A higher incidence of early hepatic artery thrombosis of the graft has also been documented for these patients. Liver-kidney/heart transplantation is an alternative for patients with advanced renal disease or heart failure. The sequential procedure, in which ATTR livers are reused in patients with liver disease, reveals that neuropathy in the recipient may appear as soon as 6 years after OLT, and ATTR deposits may appear even earlier. Long-term results of trials with amyloid protein stabilizers or disrupters, silencing RNA, and antisense oligonucleotides will highlight the value and limitations of liver transplantation. Liver Transpl 21:282-292, 2015. V C 2015 AASLD.

show abstract

Modified body mass index and time interval between diagnosis and operation affect survival after liver transplantation for hereditary amyloidosis: a single‐center analysis

Abstract: The pre-operative nutritional status and time interval between diagnosis and operation before LT influence overall survival after LT for hereditary amyloidosis.

Cited by 16 publications

References 37 publications

Post Hoc Analysis of Nutritional Status in Patients with Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy: Impact of Tafamidis

Post Hoc Analysis of Nutritional Status in Patients with Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy: Impact of Tafamidis

The relationship between modified body mass index and prognosis of renal amyloid a amyloidosis

Liver transplantation in transthyretin amyloidosis: Issues and challenges

Contact Info

Product

Resources

About