Individual Approach for Treatment of Primary Intestinal Lymphangiectasia in Children: Single-center Experience and Review of the Literature

Abstract

Background: Intestinal lymphangiectasia is a rare disease. Thus, prospective studies are impossible, and therapy is still controversial. Several medicines are suggested for treatment but there are no existing indications for drug choice and treatment guidelines. We aimed to introduce the action mechanism of each drug and treatment overview in a single-center experience and a review of the literature on second-line therapy for primary intestinal lymphangiectasia.Method: Children under 18 years old diagnosed with intestinal lymphangiectasia from June 2000 to June 2020 were included and retrospectively reviewed in the study. Capsule endoscopy, MR lymphangiography, or whole-body MRI for investigating the extent of abnormal lymphatic vessels in addition to endoscopy and biopsy were conducted. The individual treatment approaches depended upon the lymphangiectasis locations involved.Results: Only one patient showed a response to dietary therapy. One patient was successfully cured after two therapeutic lymphatic embolization. Octreotide was tried for two patients who had extensive lymphangiectasis. Lymphangiectasis recurred when octreotide was used for three months in one patient, and there was no effect in the other patient. Sirolimus was tried for four patients. Two of them had abnormal lymphatic lesions only in the intestine, and the others had extensive lymphangiectasis. The former group showed clinical improvement after 3 – 4 months of sirolimus treatment, whereas the latter group showed clinical improvement only after one month of sirolimus treatment.Conclusion: Surgery or embolization is a potential therapeutic option for patients with focal abnormal lymphatic lesions. Octreotide is not an optimal choice for patients with extensive lymphangiectasis. Sirolimus is an effective and safe drug and can be the first drug of choice for patients with extensive lymphangiectasis.

Modern Treatment Principles for Children with Primary Intestinal Lymphangiectasia: Observational Studies Systematic Review

“…При локализованной форме ПИЛ проводились резекция пораженной части кишечника или эмболизация лимфатических сосудов. Данные методы применялись у 22% (10/45) пациентов с положительным эффектом [5][6][7]. При диффузном поражении и распространенной форме в дополнение к диете назначали препараты из группы аналогов соматостатина (октреотид) или иммунодепрессантов (сиролимус).…”

“…Терапия соматостатин-подобными препаратами использовалась у 6% (3/45) обследуемых, однако у 4% (2/45) купирование симптоматики было временным, и далее потребовалась смена на препарат сиролимус. Иммуноподавляющая терапия применялась у 4% (2/45) пациентов [5,8]. При длительной ремиссии на диетотерапии есть возможность постепенно переводить пациентов на диету здорового человека с регулярным контролем состояния, лабораторных и эндоскопических данных [9].…”

“…Октреотид является аналогом соматостатина, который уменьшает спланхнический кровоток (в органах желудочно-кишечного тракта), перистальтику кишечника и всасывание триглицеридов [4,5]. Таким образом, он может быть оптимально использован пациентами только с поражением лимфатических сосудов кишечника.…”

“…Таким образом, он может быть оптимально использован пациентами только с поражением лимфатических сосудов кишечника. Обзор случаев, в которых сообщалось о применении октреотида у детей с распространенной формой заболевания, не показал длительного терапевтического эффекта [5].…”

“…Сиролимус влияет непосредственно на лимфатические сосуды, но не путем контроля лимфотока, а действием на лимфатические эндотелиальные клетки. Препарат ингибирует mTOR, что приводит к блокаде передачи сигнала, подавляющего лимфатический рост и пролиферацию [4,5].…”