Gene therapy for neurological disorders: challenges and recent advancements

Peña, Stefanie; Iyengar, Rahul; Eshraghi, Rebecca S.; Bencie, Nicole; Mittal, Jeenu; Aljohani, Abdulrahman F.; Mittal, Rahul; Eshraghi, Adrien A.

doi:10.1080/1061186x.2019.1630415

Cited by 59 publications

(47 citation statements)

References 153 publications

Supporting

Mentioning

Contrasting

Unclassified

Order By: Relevance

“…The gene delivery system includes a viral vector and non-viral vector. 4 Various viral vectors have been proven to be able to deliver genes into the central nervous system cells with large capacity and high efficiency. However, their application is limited owing to their biological specicity, such as immunogenicity and toxicity.…”

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

A brain glioma gene delivery strategy by angiopep-2 and TAT-modified magnetic lipid-polymer hybrid nanoparticles

et al. 2020

View full text Add to dashboard Cite

show abstract

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

A brain glioma gene delivery strategy by angiopep-2 and TAT-modified magnetic lipid-polymer hybrid nanoparticles

et al. 2020

View full text Add to dashboard Cite

show abstract

“…The experimental study is not done to prove the necessary information. This study has advancement in gene transfer for many other neurological disorders (Pena et al, 2020).…”

Section: Discussionmentioning

confidence: 90%

Gene Therapy for Neurological Disorders-A Review

Pravalika¹,

K²,

Jayaraj³

2020

ijrps

View full text Add to dashboard Cite

This review article is based on improving knowledge on gene therapy which treats many neurological disorders. 150 articles were obtained, and 36 articles were filtered. Gene therapy is one of the most important treatments in the future as well as in the present. It has high chances of reducing many disorders . Many neurological disorders have been cured, but still many more researches are being done to express the potential of gene therapy to its maximum. Gene therapy improves the motor system in mouse models. Few neurological disorders that can be treated are Alzheimer's disease and Parkinson's disease. This review is an attempt to update recent advances in gene therapy.

show abstract

“…Младенческая и детская форма составляет более 80 % всех случаев ММ с недостаточностью ТК2, со стремительным течением заболевания, быстрым обездвиживанием и ранним летальным исходом (40 ± 20 мес), как правило, от дыхательных нарушений [3,4]. Все это делает своевременную моле кулярную диагностику чрезвычайно важным для выбора лечения данной группы наследственных болезней [9][10][11]17].…”

Section: Gly57ser) T C G a G N G C A A T A T T C G A G G G C A A T A Tunclassified

“…Получены многообещающие результаты как по лечению ММ с недостаточностью ТК2, так и СМА-5q с убедительным положительным эффектом от лекарственной терапии [9][10][11]. У пациентов с ранее тяжелым фенотипом младенческой ММ с недостаточностью TK2 после 2-3 лет лечения возросла двигательная активность, появилась способность самостоятельно передвигаться и дышать [10].…”

Section: Introductionunclassified

Infantile and early childhood onset of mitochondrial myopathy due to mutations in the TK2 gene with a phenotype of spinal muscular atrophy 5q: the first cases in Russia

Kurbatov¹,

Tsygankova²,

Моллаева³

et al. 2019

Neuromuscular Diseases

View full text Add to dashboard Cite

Митохондриальная миопатия с недостаточностью тимидинкиназы 2 (ТК2) и спинальная мышечная атрофия 5q-два потенциально курабельных наследственных заболевания с различным уровнем поражения нервно-мышечной системы и этиологией. Ранние детские формы имеют схожий фенотип, сложный для дифференциальной диагностики. Цель исследования-описание клинико-параклинических характеристик митохондриальной миопатии с недостаточностью ТК2, информирование специалистов о возможности оптимизации дифференциальной диагностики. Материалы и методы. Всем больным, включенным в обследование, предварительно по результатам молекулярных исследований был исключен диагноз «спинальная мышечная атрофия 5q». Клинико-параклинические описания представлены по 5 пациентам из 3 семей. От 96 пациентов представлен только биоматериал. Диагноз устанавливался на основании клинико-параклинических особенностей проявления заболевания и выявлением мутаций методами прямого секвенирования гена TK2 или с применением таргетных NGS-панелей. Результаты. Диагностировано 8 больных c митохондриальной миопатией с недостаточностью ТК2 из 5 неродственных семей, из них 3 больных-ретроспективно при скрининге 96 биообразцов. Выводы. Приведена клиническая и молекулярно-генетическая характеристика митохондриальной миопатии с недостаточностью ТК2. Показана необходимость дифференциальной диагностики этой редкой патологии с другими нервно-мышечными заболеваниями, в том числе таким частым, как спинальная мышечная атрофия 5q. В результате исследования выявлены 4 ранее не описанные мутации в гене TK2 (c.169G>A (p.Gly57Ser), c.310C>T (p.Arg104Cys), c.338T>A (p.Val113Glu), c.655T>C (p.Trp219Arg)).

show abstract

Gene therapy for neurological disorders: challenges and recent advancements

Cited by 59 publications

References 153 publications

A brain glioma gene delivery strategy by angiopep-2 and TAT-modified magnetic lipid-polymer hybrid nanoparticles

A brain glioma gene delivery strategy by angiopep-2 and TAT-modified magnetic lipid-polymer hybrid nanoparticles

Gene Therapy for Neurological Disorders-A Review

Infantile and early childhood onset of mitochondrial myopathy due to mutations in the TK2 gene with a phenotype of spinal muscular atrophy 5q: the first cases in Russia

Contact Info

Product

Resources

About