Focus shifts in the Hungarian reimbursement system. Funding of orphan medicinal products for rare disease patients in Hungary: Financing of orphan medicines

Abstract

A szerzők a ritka betegségben szenvedők érdekeit szem előtt tartva a gyógyszerár-támogatás és ezáltal a gyógyszer-felhasználás racionalizálása, átláthatóbbá, tervezhetőbbé tétele céljából elemezték az árva gyógyszerek fi nanszírozá-sára vonatkozó 2012. évi hazai egészségbiztosítói adatokat. A legtöbb árva gyógyszer 2012-ben egyedi méltányosság keretében lehetett fi nanszírozott kezelés, amely támogatási lehetőség kapcsán számos, meglehetősen súlyos probléma adódott, különös tekintettel a nagy értékű enzimpótló kezelésekre. A rendkívül nagy költségvonzattal bíró árva gyógyszerek fi nanszírozásának átalakítása Magyarországon sürgetővé vált. A megállapítások alapján a szerzők javaslatot fogalmaznak meg az egészségügyi ellátás szakmai, gazdasági és etikai szempontból sajátságos területe, a nemzetközileg egyre nagyobb fi gyelemmel kísért ritka betegségek érintettjeinek gyógyszerellátására. Elsődleges cél, hogy az enzimpótló orphan gyógyszerek hozzáférését megfelelő támogatási formában lehessen biztosítani azon ritka betegségben szenvedőknek, akik számára kielégítetlen terápiás szükségletet jelent az adott kezelés. A szerzők hangsúlyoz-zák, hogy ebben a szakmai, gazdasági, etikai szempontból rendkívül kényes kérdésben elkerülhetetlen az érintett szakemberek (kezelést végző klinikusok, fi nanszírozási szakemberek, betegszervezeti delegáltak) együttműködése.

HTA Implementation Roadmap in Central and Eastern European Countries

“…Cost-effectiveness thresholds can be soft or hard depending on how much deviation is allowed in policy decisions compared with conclusions of the economic evaluation . In Poland and Hungary, cost-effectiveness thresholds are soft, that is, new technologies with incremental costeffectiveness ratio (ICER) above the published threshold still can be reimbursed, especially if they provide solutions to high unmet medical needs or inequities and their budget impact is relatively small, such as orphan drugs in rare diseases (Grzywacz et al, 2014;Szegedi et al, 2014). On the other hand, Slovakia applies a hard threshold, that is, reimbursement cannot be granted for new pharmaceuticals with an ICER above the threshold determined by the Parliament.…”

Systematic review on the evaluation criteria of orphan medicines in Central and Eastern European countries

“…Our systematic search found few studies referring to CEE countries, despite the fact that reimbursement of ODs is becoming increasingly important for public payers in European regions with more economic constraints [ 79 ]. Since international evidence on value drivers of ODs is often generated in higher income countries (e.g., Western Europe), the transferability of these research findings to lower income countries has to be considered carefully.…”

A ritka betegségek kezelésében használt egészségügyi technológiák értékelése

“…A hazai helyzetről nagyon kevés friss adat áll rendelkezésünkre, illetve áttekintő elemzés is kevés születetett. Szegedi Márta 2014-es tanulmánya alapján hazánkban 2012-ben 33 árva gyógyszernek minősített készítmény részesült társadalombiztosítási támogatásban (Szegedi et al, 2014). A fentiek alapján az árva gyógyszerek technológiaértékelésbe történő beillesztését szükséges mélyebben elemezni.…”

“…Szegedi és társai által 2012-ben készített felmérés szerint egyedi méltányosság keretében támogatott tíz legnagyobb költségvonzatú készítmény közül öt ritka betegség kezelésére szolgált. A 2012. évi OEP-adatok alapján az egyedi méltányossági kasszából ezen enzimpótló gyógyszerek támogatása meghaladta a 3 milliárd forintot (Szegedi et al, 2014). Ezen túl a ritka idegrendszeri betegségek kezelésére szolgáló nagy költségvonzatú készítményekre fordított támogatás összege 2012-ben több, mint 4,5 milliárd forint volt (Szegedi et al, 2016).…”