Everolimus for angiomyolipoma associated with tuberous sclerosis complex or sporadic lymphangioleiomyomatosis (EXIST-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial

Malignant epitheloid angiomyolipoma of the kidney in a child treated with sunitinib, everolimus and axitinib

“…6,7 In a phase III trial of everolimus by Bissler and colleagues, a significant advantage was reported for everolimus over placebo in reducing angiomyolipoma volume with an acceptable safety profile in patients with tuberous sclerosis. 8 Everolimus was used due to problems in providing temsirolimus, and there was a significant response to everolimus in our patient; a CT 5 months later revealed complete remission. After the eighth month of therapy, due to progression, we decided to start treatment with axitinib.…”

A sclerosis tuberosa-val szövődött angiomyolipoma kezelései lehetőségei

“…Nemzetközi kettős vak placebo kontrollált vizsgálatok (pl. EXIST2) több mint 3 éves után kö vetési idővel megállapították, hogy a naponta 1×10 mg per os alkalmazott everolimus kezelés a betegek 89,4%-ában gátolta az AML-ek progresszióját, sőt 64%-ában a tumorok több mint 50%-os méretcsökkenését tapasztalták (12). Ezen vizsgálatok alapján megfogalmazott nemzetközi ajánlások (FDA, EMA) szerint az everolimus kezelés első vonalban alkalmazandó: a 3 cm-nél nagyobb, tünetmentes, növekedést mutató AML-k; a növekvő, tünetmentes subependimális óriássejtes astrocytomák (SEGA) esetén.…”

Linfangioleiomiomatosis esporádica. Presentación de un caso con enfermedad pulmonar y linfangioleiomiomas retroperitoneales

“…Estudios más recientes sugieren que la terapia con sirolimus y everolimus puede estabilizar la función pulmonar y reducir el volumen del quilotórax y los tamaños de los linfangioleiomiomas. Sin embargo, los pacientes presentan recaída al suspender el tratamiento (5,26,27).…”