Efficacy and safety of eculizumab in children and adolescents with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Abstract

Eculizumab appears to be a safe and effective therapy for children with PNH.

Differential activation mechanisms of serum C5a in lupus nephritis and neuropsychiatric systemic lupus erythematosus

“…Recently, a complement inhibition therapy using eculizumab, a humanized anti-C5 monoclonal antibody, has been shown to have beneficial effects for treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and atypical hemolytic uremic syndrome in which complement-mediated damages take place [31,32]. Furthermore, it has been suggested that eculizumab might be effective in neuromyelitis optica [33], in intractable thrombotic microangiopathy associated with SLE [34] and in severe resistant LN [35].…”

Clinical case of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in conjunction with bone marrow failure in a child: diagnostics lessons and modern treatment options

“…В настоящее время подходы к тера-пии изменились. Таргетная терапия моноклональны-ми антителами к С5-компоненту комплемента (эку-лизумабом) приводит к значительному уменьшению или полному подавлению гемолиза и предотвраще-нию жизнеугрожающих осложнений у пациентов с ПНГ [1,3,10]. Таким образом, на современном эта-пе диагноз ПНГ не рассматривается как показание для проведения ТКМ.…”

“…Таким образом, на современном эта-пе диагноз ПНГ не рассматривается как показание для проведения ТКМ. В то же время экулизумаб не влияет на цитопению, связанную с сопутствуюшей недостаточностью костного мозга, поэтому ТКМ проводится в рамках стандартных показаний при аплазии кроветворения или в редких случаях транс-формации ПНГ в миелодиспластический синдром/ острый лейкоз [1,3,10].…”

“…Reiss et al в 12-недельном открытом исследова-нии II фазы изучали фармакокинетику, фармакодина-мику, эффективность и безопасность препарата у 7 детей в возрасте 11-17 лет с ПНГ [10]. Лечение эку-лизумабом привело к полному и стойкому подавлению гемолиза у всех пациентов (нормализация активности ЛДГ).…”

Diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in children: clinical cases

“…К л и н и ч е с к и е н а б л ю д е н и я рата в лечении ПНГ, в том числе у детей, установлены в двойных слепых, плацебоконтролируемых исследо-ваниях и длительных наблюдательных исследованиях [15,16]. У обоих наших пациентов лечение экули-зумабом привело к быстрому восстановлению содер-жания гемоглобина и ликвидации признаков гемо-лиза, причем во втором наблюдении эффект препарата был отмечен уже после 1-й инфузии пре-парата.…”