Efficacy and safety of azithromycin maintenance therapy in primary ciliary dyskinesia (BESTCILIA): a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled phase 3 trial

Kobbernagel, Helene; Buchvald, Frederik; Haarman, Eric G.; Casaulta, Carmen; Collins, Samuel A.; Hogg, Claire; Kuehni, Claudia E.; Lucas, Jane S.; Moser, Claus; Quittner, Alexandra L.; Raidt, Johanna; Rosthøj, Susanne; Sørensen, Anne Lyngholm; Thomsen, Kim; Werner, Claudius; Omran, Heymut; Nielsen, Kim G.

doi:10.1016/s2213-2600(20)30058-8

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“…In analogy to CF, and based on the (comparatively) sparse evidence available in PCD, it is thought that early introduction of specialised physiotherapy, a meticulous vaccination scheme, prompt use of antibiotic therapy in respiratory infections and prophylactically if required, avoidance of active and passive tobacco smoking, and nutritional support when needed has a positive impact on the trajectory of lung function, general health, quality of life, and the lifespan of PCD patients. 16 25-27 We found that only a minority of infants with PCD who present typical symptoms in the neonatal period are diagnosed early, but examples from some countries suggest this is possible. In term neonates with NRD, better recognition of the typical clinical picture associated with PCD in the neonatal period could increase the proportion of neonates referred for detailed PCD diagnostic testing.…”

Section: Discussionmentioning

confidence: 88%

Late diagnosis of infants with PCD and neonatal respiratory distress

Goutaki

Florian

Barbato

et al. 2020

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Neonatal respiratory distress (NRD) is common among infants with primary ciliary dyskinesia (PCD), but we do not know whether affected neonates are diagnosed timely. We used data from the international PCD cohort study (iPCD), including only participants diagnosed between 2000 and 2019 using current diagnostic criteria. We assessed the proportion of patients with PCD with a history of NRD and their age at diagnosis, stratifying by presence of laterality defects. First we analysed data from the entire cohort and then from a subgroup including children diagnosed using stricter criteria. Among the 1375 patients in the study, 45% had a history of NRD and 42% a laterality defect. Out of the 476 children with definite PCD diagnosis, 55% had a history of NRD and 50% a laterality defect. PCD was diagnosed at a median age of 3.4 years in this group, varying from less than 1 year in Norway and Cyprus to 10 years in Turkey. Overall, 30% of children with PCD were diagnosed during the first 12 months of life. This varied from 13% in those with situs solitus and no NRD, to 21% in those with situs solitus and NRD, 33% in those with situs anomalies but no NRD, and 52% in those with both NRD and situs anomalies. Our results suggest that we need to improve our knowledge of the neonatal presentation of infants with PCD, and apply this knowledge in neonatology so that these patients will receive appropriate care sooner, at the start of their extrauterine life.

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Section: Discussionmentioning

confidence: 88%

Late diagnosis of infants with PCD and neonatal respiratory distress

Goutaki

Florian

Barbato

et al. 2020

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“…72,73 Behan et al 74 evaluated child, adolescent, and parent-proxy versions of the instrument, and all performed well in terms of internal consistency, test-retest stability, and validity when compared to other generic QOL scales. These scales were used as outcome measures in the first multinational randomized clinical trial of pharmacotherapy in PCD 75 and will certainly have a role in future studies.…”

Section: Primary Ciliary Dyskinesia and Non-cf Bronchiectasismentioning

confidence: 99%

Pediatric pulmonology 2019 year in review: rare and diffuse lung disease

Gower

Vece

2021

Pediatric Pulmonology

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Pediatric Pulmonology publishes original research, review articles, and case reports on topics related to a wide range of children's respiratory disorders. Here we review manuscripts published in 2019 in this journal and others on (1) anatomic lung, airway, and vascular malformations, (2) children's interstitial lung disease, and (3) primary ciliary dyskinesia and non-cystic fibrosis bronchiectasis.

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“…Allerdings fanden sich vermehrt Resistenzen gegen Makrolide bei den untersuchten Organismen 61 64 65 66 . Erstmalig wurde nun auch bei der PCD eine Dauertherapie mit Azithromycin in einer prospektiven, randomisierten Multicenterstudie untersucht 67 68 . Es wurden 90 Patienten zwischen 7 – 50 Jahren und einem FEV1 > 40 % eingeschlossen, welche über 6 Monate entweder Azithromycin oder ein Placebo an 3 Tagen in der Woche erhielten.…”

Section: Therapeutische Versorgungunclassified

Management der Primären Ciliären Dyskinesie

Raidt

Brillault²,

Brinkmann

et al. 2020

Pneumologie

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ZusammenfassungDie Primäre Ciliäre Dyskinesie (PCD, MIM 242650) ist eine seltene hereditäre Multisystemerkrankung mit klinisch heterogenem Phänotyp. Leitsymptom ist eine chronische Sekretretention der oberen und unteren Atemwege, welche durch die Dysfunktion motiler respiratorischer Zilien entsteht. In der Folge kommt es zur Ausbildung von Bronchiektasen, häufig zu einer Infektion durch Pseudomonas aeruginosa sowie einer abnehmenden Lungenfunktion bis hin zum Lungenversagen.Bislang gibt es kaum evidenzbasierte Therapieempfehlungen, da randomisierte Langzeitstudien zur Behandlung der PCD fehlten. In diesem Jahr wurden die Daten einer ersten placebokontrollierten Medikamentenstudie bei PCD veröffentlicht. Anlässlich dieses Meilensteins im Management der PCD wurde der vorliegende Übersichtsartikel als Konsens von Patientenvertretern sowie Klinikern, die langjährige Erfahrung in der Behandlung der PCD haben, verfasst. Diese Arbeit bietet eine Zusammenfassung aktuell eingesetzter Behandlungsverfahren, die überwiegend auf persönlichen Erfahrungen und Expertenmeinungen beruhen oder von anderen Atemwegserkrankungen wie der Cystischen Fibrose (CF), COPD oder Bronchiektasen-Erkrankung abgeleitet werden. Da es derzeit keine kurative Therapie für PCD gibt, stehen symptomatische Maßnahmen wie die regelmäßige Reinigung der Atemwege und die Behandlung von rezidivierenden Atemwegsinfektionen im Fokus. Nicht respiratorische Manifestationen werden organspezifisch behandelt. Um neben der ersten Medikamentenstudie mehr evidenzbasiertes Wissen zu generieren, werden weitere Projekte etabliert, u. a. ein internationales PCD-Register. Hierüber wird Patienten der Zugang zu klinischen und wissenschaftlichen Studien erleichtert und die Vernetzung behandelnder Zentren gefördert. Des Weiteren können Erkenntnisse über eine Genotyp-spezifische Erkrankungsschwere erlangt werden, um folglich die therapeutische Versorgung der Patienten zu verbessern und somit zu individualisieren.

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Efficacy and safety of azithromycin maintenance therapy in primary ciliary dyskinesia (BESTCILIA): a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled phase 3 trial

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Late diagnosis of infants with PCD and neonatal respiratory distress

Late diagnosis of infants with PCD and neonatal respiratory distress

Pediatric pulmonology 2019 year in review: rare and diffuse lung disease

Management der Primären Ciliären Dyskinesie

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