Digital health technologies in clinical trials for central nervous system drugs: an EU regulatory perspective

Mantua, Valentina; Arango, Celso; Balabanov, Pavel; Butlen-Ducuing, Florence

doi:10.1038/d41573-020-00168-z

Cited by 17 publications

(16 citation statements)

References 5 publications

Supporting

Mentioning

Contrasting

Order By: Relevance

“…Such approaches also reduced participant and staff burden 31 . Specific procedures to present and validate DHTs for regulatory feedback are emerging, including the EMA qualification of novel methodologies 32,33 . Notably, in 2019, the EMA qualified the use of 95% stride velocity as assessed using a wearable device as a secondary end point for clinical trials in DMD 34 …”

Section: Case Examples—rare Diseasesmentioning

confidence: 99%

“…As digital devices have begun to be integrated into Parkinson’s observational and clinical trials, there is growing interest in the regulatory acceptance of these tools for decision making for advancing new therapies to patients. Collaborations are needed to tackle the challenges that this rapidly advancing field faces, particularly because their applications to healthcare while offering innovative solutions will require appropriate validation and the support of Regulatory Agencies 33,48 . The Digital Drug Development Tools (3DT) group has been created under the auspices of C‐Path’s Critical Path for Parkinson’s (CPP) consortium as a dedicated team that is sharing knowledge and data in the precompetitive space.…”

Section: Case Examples—rare Diseasesmentioning

confidence: 99%

See 1 more Smart Citation

Can Innovative Trial Designs in Orphan Diseases Drive Advancement of Treatments for Common Neurological Diseases?

Stephenson

Ollivier

Brinton

et al. 2022

Clin Pharma and Therapeutics

View full text Add to dashboard Cite

Global regulatory agencies have transformed their approach to approvals in their processes for formal review of the safety and efficacy of new drugs. Opportunities for innovation have expanded because of the coronavirus disease 2019 (COVID‐19) pandemic. Several regulatory‐led initiatives have progressed rapidly during the past year, including patient‐focused drug development, model‐informed drug development, real‐world evidence, and complex innovative trial designs. Collectively, these initiatives have accelerated the rate of approvals. Despite demands to focus on urgent needs imposed by the COVID‐19 pandemic, the number of new drug approvals over the past year, particularly for rare diseases, has outpaced expectations. Advancing therapeutics for nervous system disorders requires adaptive strategies that align with rapid developments in the field. Three relentlessly progressive diseases, amyotrophic lateral sclerosis, Duchenne muscular dystrophy, and Parkinson’s disease are in urgent need of new treatments. Herein, we propose new regulatory initiatives, including innovative trial designs and patient‐focused drug development that accelerate clinical trial conduct while meeting critical regulatory requirements for therapeutic approval.

show abstract

Section: Case Examples—rare Diseasesmentioning

confidence: 99%

Section: Case Examples—rare Diseasesmentioning

confidence: 99%

Can Innovative Trial Designs in Orphan Diseases Drive Advancement of Treatments for Common Neurological Diseases?

Stephenson

Ollivier

Brinton

et al. 2022

Clin Pharma and Therapeutics

View full text Add to dashboard Cite

show abstract

“…For digital health technologies and DMOs to be adopted, considerable multidisciplinary efforts are needed [6]. Important contributions have been made to bring stakeholders onto the same page, e.g.…”

Section: Challenges To Adoption Of Dmosmentioning

confidence: 99%

“…The use of digital health technologies in clinical trials and ultimately health care poses significant challenges because of the multiple types of expertise (e.g., technical, clinical and regulatory) and steps (including both technical and clinical validation) required to deliver the evidence needed for adoption. Large collaborative consortia are recognised as an essential part of an overall strategy to develop and adopt digital health technologies and digital biomarkers in clinical trials [6].…”

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

A Roadmap to Inform Development, Validation and Approval of Digital Mobility Outcomes: The Mobilise-D Approach

et al. 2020

View full text Add to dashboard Cite

Health care has had to adapt rapidly to COVID-19, and this in turn has highlighted a pressing need for tools to facilitate remote visits and monitoring. Digital health technology, including body-worn devices, offers a solution using digital outcomes to measure and monitor disease status and provide outcomes meaningful to both patients and health care professionals. Remote monitoring of physical mobility is a prime example, because mobility is among the most advanced modalities that can be assessed digitally and remotely. Loss of mobility is also an important feature of many health conditions, providing a read-out of health as well as a target for intervention. Real-world, continuous digital measures of mobility (digital mobility outcomes or DMOs) provide an opportunity for novel insights into health care conditions complementing existing mobility measures. Accepted and approved DMOs are not yet widely available. The need for large collaborative efforts to tackle the critical steps to adoption is widely recognised. Mobilise-D is an example. It is a multidisciplinary consortium of 34 institutions from academia and industry funded through the European Innovative Medicines Initiative 2 Joint Undertaking. Members of Mobilise-D are collaborating to address the critical steps for DMOs to be adopted in clinical trials and ultimately health care. To achieve this, the consortium has developed a roadmap to inform the development, validation and approval of DMOs in Parkinson’s disease, multiple sclerosis, chronic obstructive pulmonary disease and recovery from proximal femoral fracture. Here we aim to describe the proposed approach and provide a high-level view of the ongoing and planned work of the Mobilise-D consortium. Ultimately, Mobilise-D aims to stimulate widespread adoption of DMOs through the provision of device agnostic software, standards and robust validation in order to bring digital outcomes from concept to use in clinical trials and health care.

show abstract

“…The European Medicine Agency released the first policy initiatives towards digital technologies in clinical trials for central nervous system drugs [374].…”

Section: Changing Timesmentioning

confidence: 99%

Right services to the right patient

Mookhoek¹,

Μούκχοεκ²

View full text Add to dashboard Cite

Ως χρόνια ασθένεια με αυξανόμενο κοινωνικοοικονομικό φορτίο παγκοσμίως, η χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια (ΧΑΠ) έχει προσελκύσει την προσοχή της έρευνας για υπηρεσίες τηλεϊατρικής. Σε αυτή τη διατριβή, η τηλεϊατρική έχει οριστεί ως η απομακρυσμένη ανταλλαγή δεδομένων μεταξύ ασθενών και επαγγελματιών υγείας ως μέρος του σχεδίου διάγνωσης και διαχείρισης της υγείας του ασθενή. Έχουν προταθεί διαφορετικές υπηρεσίες τηλεϊατρικής για ασθενείς με ΧΑΠ, που κυμαίνονται από την τηλεπαρακολούθηση έως την υποστήριξη σωματικής δραστηριότητας. Η εφαρμογή τους στην τυπική περίθαλψη πιστεύεται ότι έχει πολλά κοινωνικοοικονομικά οφέλη, όπως αυξημένη πρόσβαση σε υπηρεσίες υγείας, αυξημένες ευκαιρίες για εκπαίδευση των ασθενών και κοινωνική υποστήριξη και βελτιωμένη υγεία και οργανωτικά αποτελέσματα. Παρόλο που αυτές οι υπηρεσίες έχουν εισαχθεί πριν από περισσότερα από 25 χρόνια, η αξία (π.χ. αποτελεσματικότητα, σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας) για τη χρήση υπηρεσιών που υποστηρίζονται από τηλεϊατρική στη διαχείριση ασθενών με ΧΑΠ εξακολουθεί να είναι περιορισμένη.Αυτή η διδακτορική διατριβή ακολούθησε μια μεικτή ερευνητική προσέγγιση για τη χάραξη μιας πρωτότυπης και τεκμηριωμένης τηλεϊατρικής υπηρεσίας ΧΑΠ με βάση την καινοτομία και την στρατηγική αναβάθμιση. Σε αυτή τη διατριβή, ο συγγραφέας διερεύνησε τις διαθέσιμες πραγματικές αποδείξεις για την αποτελεσματικότητα και τη σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας των υπηρεσιών ΧΑΠ που υποστηρίζονται από την τηλεϊατρική. Στη συνέχεια, ο συγγραφέας πραγματοποίησε εξερεύνηση πεδίου, με αποτέλεσμα πρακτικές συστάσεις σχετικά με τις ευκαιρίες εφαρμογής μιας υπηρεσίας που υποστηρίζεται από την τηλεϊατρική για διαφορετικές ομάδες ασθενών με ΧΑΠ. Επιπλέον, εντοπίστηκαν στοιχεία διαχείρισης αλλαγών που πρέπει να αντιμετωπιστούν κατά την εξέταση της εφαρμογής μιας νέας υπηρεσίας που υποστηρίζεται από την τηλεϊατρική.Η στρατηγική καινοτομίας και κλιμάκωσης των υπηρεσιών της ΧΑΠ που υποστηρίζεται από την τηλεϊατρική απευθύνεται σε τρεις ομάδες ενδιαφερομένων: κλινικούς ιατρούς, ερευνητές και υπεύθυνους χάραξης πολιτικής. Αυτή η διατριβή παρέχει στοιχεία για την αποτελεσματικότητα των υπηρεσιών της ΧΑΠ που υποστηρίζονται από την τηλεϊατρική και προσδιορίζει στοιχεία διαχείρισης αλλαγών για την υποστήριξη της διαδικασίας εφαρμογής. Η μελλοντική έρευνα πρέπει να επικεντρωθεί στην ενσωμάτωση ενοποιημένων αναφορών αποτελεσμάτων που σχετίζονται με τη ΧΑΠ και στην ιεράρχηση σχεδιασμού δοκιμών, με τη συμμετοχή των σχετικών ενδιαφερομένων και την παροχή ποιοτικών δεδομένων για τις διαδρομές φροντίδας, όπου εφαρμόστηκαν οι υπηρεσίες.

show abstract

Digital health technologies in clinical trials for central nervous system drugs: an EU regulatory perspective

Cited by 17 publications

References 5 publications

Can Innovative Trial Designs in Orphan Diseases Drive Advancement of Treatments for Common Neurological Diseases?

Can Innovative Trial Designs in Orphan Diseases Drive Advancement of Treatments for Common Neurological Diseases?

A Roadmap to Inform Development, Validation and Approval of Digital Mobility Outcomes: The Mobilise-D Approach

Right services to the right patient

Contact Info

Product

Resources

About