Custo-efetividade do Zolgensma® na América Latina: uma revisão da literatura

Abstract

O objetivo deste trabalho foi sumarizar estudos farmacoeconômicos de custo-efetividade do tratamento farmacológico da atrofia muscular espinhal (AME) tipo I, em pacientes até dois anos de idade com o medicamento Zolgensma®, em países da América Latina (AL). Realizou-se uma busca na literatura científica, entre o período de janeiro de 2019 a dezembro de 2023, nas bases de dados PubMed (MeSH), BIREME (DeCS) e Google acadêmico (complementar), de artigos em português, espanhol e inglês. Foram coletados 222 estudos na base de dados PubMed, e 121 na BIREME, obtendo-se um total de 343 estudos. Nenhum artigo foi incorporado ao estudo, pois até a data da análise não havia trabalhos desenvolvidos em países da AL. As análises econômicas para doenças raras como a AME são escassas e sua ausência impacta na tomada de decisão, na elaboração de relatórios de recomendação e no acesso a tratamentos adequados e eficazes.