Compounded medication for patients with rare diseases

Abstract

BackgroundWhen there is no authorized on- or in absence even no off-label treatment for patients with rare diseases, pharmacists have to compound medicinal products to meet the patients special needs. However it is important that there is evidence in the medical and/or pharmaceutical literature for such compounded medications.Position statementPharmaceutical compounding must be performed in the best possible circumstances by certified practitioners (pharmacists) using validated standard operating procedures (standardized formulations) in order to obtain medicinal products of the highest quality to assure patient safety. More than 60 compounding procedures were identified in 17 on-line pharmaceutical compounding reference sources worldwide but more operating procedures still need to be validated. All ingredients used in the preparation of the compounded medication must be accompanied by a certificate of analysis and full records of the pharmaceutical production process need to be kept for full traceability and accountability.

Scientific generalization of the international framework for the development of the extemporaneous compounding of medicines

“…У багатьох країнах ЄС екстемпоральні лікарські препарати традиційно готують одразу ж у громадських чи лікарняних аптеках для конкретного пацієнта за призначенням лікаря [1]. Госпітальні аптеки беруть участь у клінічних випробуваннях ЛЗ [2].…”

“…Госпітальні аптеки беруть участь у клінічних випробуваннях ЛЗ [2]. Комбіновані лікарські препарати також можуть бути виготовлені заздалегідь (на запит пацієнта), партіями (різноманітного розміру) і в інших умовах, крім аптеки (наприклад, спеціальними виробниками у Великобританії) [1].…”

“…Лікарська рецептура призначена для приготування неліцензованих ліків, для задоволення конкретних потреб пацієнтів, які не мають ліцензованих промислових аналогів, доступних на ринку [1]. У розвинених країнах екстемпоральні ЛЗ доповнюють і розширюють асортимент фармацевтичного ринку ліків, які недоцільно або неможливо виробляти в умовах промислових підприємств [2].…”

“…Що стосується нормативних актів, окремі рецептури (аутсорсинг комбінованих ліків) є прикладом практики, що не дозволена у Польщі, але розповсюджена у Франції та Португалії. В деяких державах-членах ЄС фармацевти можуть передавати всі рецептури іншим аптекам чи так званим виробникам за спеціальним замовленням, особливо якщо процедура вважається занадто складною (сучасні ЛЗ) чи небезпечною (цитотоксичні та радіоактивні речовини і щеплення) [1]. Із метою уніфікації екстемпоральної рецептури у багатьох країнах, зокрема й в Україні, видаються офіційні збірники найбільш розповсюджених, раціональних і перевірених медичною практикою лікарських прописів.…”

“…Разом з цим практика аптечного виготовлення не припинила свого існування, але її рівень значно упав в усьому світі. На сьогодні, коли у світі прийняті фармакоекономічні принципи у виборі терапії, препарати аптечного виготовлення відроджуються як безцінна альтернатива для досягнення оптимальних результатів фармацевтичної допомоги при мінімізації побічних ефектів (реакції непереносимості та гіперчутливості) [1].…”