Chronische myeloproliferative Erkrankungen

Suttorp, Meinolf

doi:10.1007/3-540-29036-2_62

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“…Nach Klärung der molekularen Pathogenese wurden ab dem Jahre 2000 als pharmakologisch kausaler Therapieansatz sogenannte Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKIs) eingesetzt. Diese oral mögliche, zielgerichtete molekulare Therapie erhöhte die Überlebenswahrscheinlichkeit der CML auf über 95 % und löste auch bei Kindern schnell die bis dahin zur kausalen Heilung eingesetzte hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-SZT, Überlebenswahrscheinlichkeit 60-80 %) ab [22,49]. Heute unterscheidet sich die Lebenserwartung eines erwachsenen Patienten mit CML nicht mehr von der Lebenserwartung Gleichaltriger.…”

Section: Beispiel 3 Eine Studie Mit Extrem Geringen Patientenaufkommeunclassified

Register und Studien in der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) – Welchen Beitrag leisten sie zum Fortschritt?

et al. 2020

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ZusammenfassungKrebserkrankungen bei Kindern und Jugendlichen unter 18 Jahren sind selten; im Jahr 2017 wurden ca. 2220 Neuerkrankungen in Deutschland an das Deutsche Kinderkrebsregister gemeldet. Ziel der GPOH war es immer, möglichst alle betroffenen Patienten standardisiert, am besten in prospektiven, kontrollierten Studien, zu behandeln. Diese Vorgabe hat auch der Gemeinsame Bundesausschuss in der Kinderonkologierichtlinie festgeschrieben. In einer Umfrage unter den Studienleitern der GPOH wurde ermittelt, wie sich nach der geänderten Arzneimittelgesetzgebung, die Zahl der klinischen Studien verändert hat. Im Jahr 2002 waren 33 Therapieoptimierungs-studien (TOS) der GPOH geöffnet. Insgesamt ist ein Rückgang der TOS von 33 im Jahre 2002 auf 2 im Jahre 2017 zu verzeichnen. Die Zahl der Arzneimittelstudien hat sich bis zum Jahr 2017 auf 16 erhöht (knapp 1100 erfasste Patienten). Zeitgleich hat sich die Zahl der klinischen Register auf 28 erhöht mit insgesamt mehr als 1800 dort erfassten Patienten. Diese Beobachtung zeigt, dass die klinischen Register eine neue Bedeutung in der pädiatrischen Onkologie bekommen haben. An 3 Beispielen wird dargelegt, welche Beiträge Register im Verhältnis zu Studien zur Behandlung der Patienten und zum wissenschaftlichen Fortschritt leisten können. Zusammengefasst verdeutlichen die bisherigen Erfahrungen aus den diskutierten Beispielen, dass Studien und Register wechselseitig eine sinnvolle und notwendige Ergänzung der Studiengruppenstruktur in der Kinderonkologie darstellen.

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Section: Beispiel 3 Eine Studie Mit Extrem Geringen Patientenaufkommeunclassified

Register und Studien in der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) – Welchen Beitrag leisten sie zum Fortschritt?

et al. 2020

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“…"major molecular response"; messenger-RNA Transkript-Ratio BCR-ABL1/Kontrollgen ≤ 0,1 %) zum Zeitpunkt 60 Monate nach Therapiebeginn von 93 auf 14 % verschlechtert [2,10,11]. Die Prognose hängt also wesentlich von einer ständigen Einnahme der Medikamente ab, da sonst ein Rückfall der Erkrankung wahrscheinlicher wird [6,8,13]. Hier ist die besondere Leistung der Eltern im Sinne einer Kontrolle, Hilfestellung und Motivation für die Tabletteneinnahme täglich gefordert.…”

Section: Charakteristika Der Patienten Bei Diagnosestellungunclassified

“…In den ersten 2 Lebensjahrzehnten ist eine CML dagegen sehr selten. Nur etwa 15 bis 20 Patienten im Alter bis 18 Jahre mit einem medianen Alter von 12 Jahren erkranken in Deutschland jährlich neu an einer CML [13]. Extrem selten sind Kinder in den ersten Lebensjahren betroffen [14].…”

Section: Introductionunclassified

Einstufung des Grades der Schwerbehinderung bei Kindern und Jugendlichen mit Chronischer Myeloischer Leukämie

2020

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Zusammenfassung Hintergrund Die Chronische Myeloische Leukämie (CML) repräsentiert nur 2–3% der pädiatrischen Leukämien. Sie wird meist in chronischer Phase (CML-CP) diagnostiziert und schreitet unbehandelt zur akzelerierten (CML-AP) und schließlich akut lebensbedrohlichen Blastenphase (CML-BP) fort. Anders als bei anderen Leukämieformen erfolgt in CML-CP keine intensive Chemotherapie, sondern auf unbestimmte Dauer eine Therapie mit oralen Medikamenten, den Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI). Diese kann mit allgemeinen und entwicklungsspezifischen Nebenwirkungen assoziiert sein. Die Seltenheit der pädiatrischen CML limitiert die Erfahrung bei der Festlegung des Grades der Behinderung (GdB) durch die Behörden. Methoden Es erfolgte eine Fragebogen-Erhebung zu den Abläufen bei Antragsstellung für einen Schwerbehindertenausweis. Resultate 34/70 Patienten (49%; medianes Alter 11 J, Bereich 3–17 J; CML-CP/-AP/-BP: N= 28/3/3 Patienten) beantworteten die Fragen. Die mediane TKI-Therapiedauer betrug 33 Monate (Bereich 4–163 Mon.), wobei 24/34 Patienten (71%) Nebenwirkungen berichteten. 5/34 Patienten (15%) hatten keinen Behindertenausweis beantragt. In CML-BP wurde ein GdB 100 allen und in CML-AP 2 von 3 Patienten bewilligt; dem 3. Patienten wurde GdB 60 zugestanden. Bei den 21 Patienten in CML-CP variierte der bewilligte GdB von 20–100; 9/28 Patienten (32%) erhielten GdB 50. Das Merkzeichen H (hilflos) wurde bei 5/28 Patienten (18%) in CML-CP bewilligt. Fazit Verglichen mit anderen pädiatrischen Malignomen lässt die große Spannbreite des GdB bei CML-CP auf eine Unsicherheit bei der Einschätzung der Einschränkungen durch die Erkrankung und Therapie schließen. Vorgaben bei Erwachsenen mit CML bieten nur wenig Orientierung, da sich bei pädiatrischen Patienten auch häufig entwicklungsspezifische Nebenwirkungen ergeben.

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Chronische myeloproliferative Erkrankungen

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Register und Studien in der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) – Welchen Beitrag leisten sie zum Fortschritt?

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