Challenges in the Development and Reimbursement of Personalized Medicine—Payer and Manufacturer Perspectives and Implications for Health Economics and Outcomes Research: A Report of the ISPOR Personalized Medicine Special Interest Group

Abstract

Key gaps in health economics and outcomes research best practices, decision standards, and value assessment processes are also discussed, along with next steps for evolving health economics and outcomes research practices in personalized medicine.

Orphan drugs policies: a suitable case for treatment

“…Orphan designation is not only based on the prevalence of the disease but also its severity, but there are concerns that too much emphasis has been placed on rarity per se, as opposed to the individual (patient) and social burden that the various diseases impose, or the availability of suitable treatment alternatives. This issue has become especially relevant given advances in 'personalised medicine' where a subset of the patient population can be defined by the existence of a biomarker [28]. For many of these patients, an acceptable treatment already exists, but their response to treatment can be improved by targeting the therapy.…”

Cost effectiveness in practice and its effect on clinical outcomes

“…The inclusion of impact on outcome in the analysis reflects the shift in focus from efficacy to relative effectiveness in assessing the value of new medicines [6]. Value for patients is created when anticancer drugs are chosen that provide maximum difference in the chance of benefit and harm, the overall objective for personalized cancer medicine [7]. The framework for the analysis is illustrated in Fig.…”

Personalisierte Medizin

“…Durch die verbesserte Genauigkeit der Diagnose und Auswahl der massgeschneiderten Therapie können das Ansprechen auf die Behandlung erhöht und die Risiken von Nebenwirkungen reduziert werden (Siebert & Rochau, 2012 (Faulkner et al, 2012;Love et al, 2012;Robertson et al, 2002). Abbildung 10 gibt einen Überblick über mögliche Einflussgrössen einer stratifizierten Medizin durch Pharmakogenomik, die ein Potenzial für Kostensteigerungen und -senkungen haben.…”

“…Abbildung 10 gibt einen Überblick über mögliche Einflussgrössen einer stratifizierten Medizin durch Pharmakogenomik, die ein Potenzial für Kostensteigerungen und -senkungen haben. (Faulkner et al, 2012, S. 6) Diese immer noch unklare Ausgangslage hat dazu geführt, dass vor allem die Kostenträger im Gesundheitswesen den neuen Methoden skeptisch gegenüber-stehen und diese zuerst auf ihr Kosten-Nutzen-Verhältnis überprüfen wollen (Faulkner et al, 2012). In vielen Ländern ist dies sowieso vorgeschrieben, wenn neue Medikamente von der sozialen Krankenversicherung vergütet werden sollen (Vegter, 2008 (Siebert & Rochau, 2012, Faulkner et al, 2012, Garrison & Austin, 2007: (Swan, 2009, S. 499).…”

“…(Faulkner et al, 2012, S. 6) Diese immer noch unklare Ausgangslage hat dazu geführt, dass vor allem die Kostenträger im Gesundheitswesen den neuen Methoden skeptisch gegenüber-stehen und diese zuerst auf ihr Kosten-Nutzen-Verhältnis überprüfen wollen (Faulkner et al, 2012). In vielen Ländern ist dies sowieso vorgeschrieben, wenn neue Medikamente von der sozialen Krankenversicherung vergütet werden sollen (Vegter, 2008 (Siebert & Rochau, 2012, Faulkner et al, 2012, Garrison & Austin, 2007: (Swan, 2009, S. 499). Zudem lässt sich die Personalisierte Medizin zur «Krank-heitserfindung» (disease mongering) nutzen und trägt damit zur Medikalisierung von früher unbemerkten und de facto geringen Gesundheitsrisiken bei (Raspe, 2013, S. 62 (Kuhrt, 2011).…”