Baseline characteristics and disease burden in patients in the International Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Registry

Abstract

study, spontaneous, long-term remission was observed in approximately 15% of patients. 4 In 2007, eculizumab (Soliris ®

Cerebral venous thrombosis: a rare presentation of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

“…Reported incidence of clinically significant disease is in the range of 1 to 10 cases per million in population [2]. The median age of onset is around 30 years [3].…”

Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH): Rare Clinical Presentation of this Rare Disease

“…Data from this registry should help define the natural history of PNH since the introduction of therapy that inhibits terminal complement. (7) In the coming years, novel inhibitors of the alternative pathway of complement (8-9) and complement inhibitors with extended half-lives are likely to further improve quality of life for PNH patients. …”

Nowe spojrzenie na nocną napadową hemoglobinurię

“…Wystąpienie zakrzepicy jest nieprzewidywalne i może się rozwinąć w przypadku istnienia niewielkiego klonu PNH na poziomie 10% lub niższym. Ryzyko powikłań zakrzepowo--zatorowych znacząco jednak wzrasta przy wielkości klonu z defektem GPI przekraczającym 50% granulocytów i aktywnej hemolizie z wartością LDH 1,5 razy powyżej górnej granicy normy [18].…”