Authorization and Reimbursement of Orphan Drugs in an International Comparison (Zulassung Und Erstattung Von Orphan Drugs Im Internationalen Vergleich) (in German)

Roll, Kathrin; Stargardt, Tom; Schreyoegg, Jonas

doi:10.2139/ssrn.1765807

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Section: Reimbursement For Orphan Drugsmentioning

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“…24,25 The high costs and limited available evidence of the efficacy and safety profiles of orphan drugs has led to health authorities in several EU countries being restrictive in their terms of providing public payment. 24,25 Orphan drugs are often fully reimbursed by the national health care system as a part of the patients' hospital treatment. 24,25 In some countries, eg, France and the Netherlands, specific recommendation lists issued by the health care authorities exist, and the level of reimbursement of the medications is decided on the basis of these lists.…”

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“…24,25 Orphan drugs are often fully reimbursed by the national health care system as a part of the patients' hospital treatment. 24,25 In some countries, eg, France and the Netherlands, specific recommendation lists issued by the health care authorities exist, and the level of reimbursement of the medications is decided on the basis of these lists. 25,26 In other countries, eg, Denmark, no specific recommendation list exists for orphan drugs, and public payments of these treatments are decided from case to case.…”

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“…24,25 In some countries, eg, France and the Netherlands, specific recommendation lists issued by the health care authorities exist, and the level of reimbursement of the medications is decided on the basis of these lists. 25,26 In other countries, eg, Denmark, no specific recommendation list exists for orphan drugs, and public payments of these treatments are decided from case to case. 26 In some member states, eg, the Eastern European/Baltic countries, only a few of the approved orphan drugs are marketed, and the drugs are only partly reimbursed by the government.…”

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Access to cross-border health care services for patients with rare diseases in the European Union

Aagaard

Kristensen²

2014

ODRR

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Directive 2011/24/EU may give patients in European Union (EU) member states the right to receive cross-border health care services in other member states reimbursed by their member state of affiliation. For patients with rare diseases, these patient rights could be of relevance, since diagnosis and treatment of rare diseases often requires specialized medical expertise that may not be available to patients in their member state of affiliation. Interpretations of directive 2011/24/ EU, and European case law showed that patients with rare diseases traveling to another member state with the sole purpose of requesting health care services are entitled to have their medical expenses reimbursed by their member state of affiliation if the national health care system cannot provide the required and necessary treatment on its territory within a time limit that is medically justifiable. The decision will be based on an objective medical assessment of the patient's medical condition, the patient's illness, and degree of the patient's pain or the nature of the patient's disability. For inpatients, prior approval from the patients' health insurance system is required. For outpatients, presumably no prior approval is required. However, if outpatient treatment involves the use of expensive equipment and medicines, such as orphan drugs or special training of the medical staff, the member state of affiliation can probably require prior authorization, but this issue remains unanswered. Member states are free to operate with national medication lists with different degrees of reimbursement. For orphan drugs not being reimbursed nationally, member states of affiliation are not obliged to pay for the treatment in another member state. Since directive 2011/24/EU was to be fully implemented in national law by October 2013, experience with this legislation is limited, and therefore future studies of the impact of the legislation on patients' rights in cross-border health care must be conducted.

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Umgang mit best-verfügbarer Evidenz in der Nutzenbewertung von Arzneimitteln: Eine Analyse von Verfahren ohne Vorliegen einer randomisiert-kontrollierten Studie

Julian,

Rasch,

Bussilliat

et al. 2023

Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement

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Zusammenfassung Hintergrund/Fragestellung Neue wissenschaftliche Erkenntnisse aus der Grundlagenforschung prägen zuletzt einen Paradigmenwechsel in der klinischen Forschung hin zu mehr gezielten Therapieansätzen. Zusammen mit dem vom Gesetzgeber ausdrücklich gewünschten Forschungsfokus auf seltene Krankheitsbilder führt dies zu einer Herausforderung für die Durchführbarkeit von randomisiert-kontrollierten Studien (RCTs). Diese Untersuchung befasst sich mit dem Umgang des Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) mit der best-verfügbaren Evidenz bei Nutzenbewertungen von Arzneimitteln ohne RCT. Methoden Es wurden die im Zeitraum 1.1.2017 bis 1.4.2022 begonnenen AMNOG-Verfahren für neue Arzneimittel nach dem erstmaligen Inverkehrbringen und ohne Vorliegen einer RCT aus der vfa-AMNOG-Verfahrensdatenbank selektiert. Die in den Verfahren vorgelegten Studien wurden identifiziert und die Akzeptanz dieser Evidenz seitens des G-BA anhand der Beschlussunterlagen wurde untersucht. Ergebnisse Im Untersuchungszeitraum wurden 536 abgeschlossene AMNOG-Verfahren identifiziert, davon waren 215 Erstbewertungen nach dem erstmaligen Inverkehrbringen. Bei 42 Verfahren zu insgesamt 37 Arzneimitteln lag für die Bewertung keine RCT vor. In allen 42 Verfahren wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers mind. eine einarmige Studie (SAT) vorgelegt. Darunter wurden in 19 Verfahren≥2 SATs, in 27 Verfahren ein oder mehr indirekte Vergleiche (ITC) und in vier Verfahren weitere Daten unter Einbeziehung von Real World Evidence (RWE) vorgelegt. Diese Evidenz wurde durch den G-BA in 20 (47.6%) Verfahren herangezogen, wobei es sich hierbei in allen Fällen um Orphan Drugs handelt. In 6 dieser Verfahren (14.3%) wird die best-verfügbare Evidenz für vergleichende Aussagen seitens des G-BA herangezogen. In weiteren 7 (16.7%) der Verfahren erfolgt der Hinweis, dass das Medikament in Einzelfällen eine relevante Therapieoption darstellen kann. Bei 16 Verfahren (38.1%) wurde eine Befristung ausgesprochen. Für 22 der 42 Verfahren lagen zusätzlich Information für das Arztinformationssystem vor. Eine darin erkennbare Berücksichtigung der Daten erfolgte nur bei 3 OD-Verfahren. Schlussfolgerung Die Untersuchung zeigt einen vorwiegend ablehnenden Umgang des G-BA mit best-verfügbarer Evidenz aus nicht-randomisierten Studienergebnissen. Eine explizite Berücksichtigung solcher Daten durch den G-BA für die Bewertung und Quantifizierung des Zusatznutzen erfolgt nur in sehr seltenen Ausnahmefällen. Angesichts der medizinisch-wissenschaftlichen Entwicklung besteht Bedarf Kriterien zu erarbeiten, wann ein RCT im Rahmen eines klinischen Entwicklungsprogramms nicht anwendbar ist und wie bei Nutzenbewertungen von Arzneimitteln ohne RCT auf Basis der best-verfügbaren Evidenz vergleichende Aussagen zum Zusatznutzen möglich sind.

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