A Phase 3 Trial of Sebelipase Alfa in Lysosomal Acid Lipase Deficiency

Abstract

Sebelipase alfa therapy resulted in a reduction in multiple disease-related hepatic and lipid abnormalities in children and adults with lysosomal acid lipase deficiency. (Funded by Synageva BioPharma and others; ARISE ClinicalTrials.gov number, NCT01757184.).

Liver disease and dyslipidemia as a manifestation of lysosomal acid lipase deficiency (LAL-D). Clinical and diagnostic aspects, and a new treatment. An update

“…1 In 2015, the use of an enzyme replacement therapy with a recombinant human form of the lysosomal enzyme (sebelipase) was approved for intravenous use every 15 days. A doubleb l i n d , r a n d o m i z e d , m u l t i c e n t e r c l i n i c a l trial, 49 demonstrated a significant decrease in transaminases, liver fat as observed in a magnetic resonance imaging (MRI) study, and hepatomegaly. LDL-C and triglycerides were significantly reduced, and HDL-C increased.…”

The Disease Is the Accumulation of Cholesterol Esters Due to Deficit of Lysosomal Acid Lipase. Clinical Case of Lysosomal Acid Lipase Deficiency Is Described in This Article

“…Прогрессирующее отложение липидов ведет к разви-тию фиброза, микронодулярного цирроза и в итоге к развитию и прогрессированию печеночной недостаточ-ности. Повышение сывороточных трансаминаз, аланина-минотрансферазы (АлАТ) и/или аспартатаминотрансфе-разы (АсАТ) в сочетании с гепатомегалией является ран-ним признаком нарушения функции печени при данном заболевании [6][7][8].…”

“…Ранее проведенные исследования показали высокую эффективность и безопас-ность применения себелипазы альфа при ДЛКЛ. При БНЭХ препарат назначается из расчета 1 мг/кг 1 раз в 2 недели в/в капельно, при БВ доза может составлять 3 мг/кг, и пре-парат в некоторых случаях вводится еженедельно [7,8].…”

Enfermedad hepática y dislipemia como manifestación de deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL-D). Aspectos clínicos, diagnósticos y nuevo tratamiento. Actualización

“…En 2015, fue aprobado el uso de una enzima recombinante humana de remplazo (sebelipasa) por vía endovenosa, cada 15 días. En un estudio doble ciego, 49 multicéntrico, aleatorizado, se demostró una disminución significativa en las transaminasas, del contenido de grasa hepática medida con resonancia magnética nuclear (RMN) y de la hepatomegalia. El LDL-C y los triglicéridos disminuyeron significativamente y aumentó el HDL-C. Los efectos adversos en el estudio fueron pocos y leves (Figura 1.…”