Cost of the treatment of myelodisplastic syndrome in Brazil

Abstract

Introduction Myelodysplastic syndrome is an incurable and rare hematological disease that affects the production of blood cells. One aim of treatment is to maintain the blood-cell count to near-normal levels. This is mainly achieved with hematopoietic- growth factors and transfusions. Our objective was to determine the cost of supportive treatment/care for patients with low and intermediate I risk myelodysplastic syndrome in respect to private healthcare plans in Brazil. Method We adapted the National Comprehensive Cancer Network treatment guidelines for intermediate risk myelodysplastic syndrome patients to the Brazilian reality, adopting a decision tree to explore treatment combinations. Then, we calculated the costs for each branch of the tree, according to national prices. We also estimated total costs for a cohort of 100 patients, distributed across treatment combinations according to the expected epidemiology. We assumed a horizon of one year of treatment. Results The mean cost of treatment for low and intermediate I risk myelodysplastic syndrome is US$ 42,758/patient/year. This cost can vary from US$ 24,282 to US$ 121,952, according to patient characteristics and the treatment used. Overall, patients that require immunotherapy with antithymocyte globulins are associated with the highest cost. Those that achieve disease stability solely with the use of erythropoietin were associated with the lowest cost. Conclusion In Brazil, treatment of low and intermediate I risk myelodysplastic syndrome is associated with a mean cost of the order of US$ 42,700/patient/year. New types of therapy have the potential to change this scenario if they can diminish the requirements for supportive care.

Economic burden of sickle cell disease in Brazil

“…Economic burden related to several hematologic conditions were previously conducted in Brazil [ 20 , 46 – 50 ]. However, there are no studies using similar methods to estimate burden of illness in the country to date.…”

Cost of chronic red blood cell transfusion in the Brazilian private healthcare sector from a payer perspective

“…In the private sector (covering about 25% of the Brazilian population), a national price list for blood products (for example, comparable to the NHS Blood and Transplant price lists in the United Kingdom (NHS, 2018)) is not available. One previous study focusing on the treatment of myelodysplastic syndrome (MDS) in Brazil has estimated the cost of RBC transfusion at US$ 164.00 per unit based on the Brazilian Hierarchical Classification of Medical Procedures (CBHPM) (Clark & Faleiros, 2011), a standard designed by the Brazilian Medical Association and endorsed by the Federal Council of Medicine. The CBHPM classifies treatment and diagnostic pathways according to their complexity, and provides an estimate of operating cost in Brazilian Reais (R$) to ensure that physicians are adequately compensated for the procedures.…”

Estudo da associação de polimorfismos em genes de resposta imune com a aloimunização eritrocitária em pacientes portadores de síndromes mielodisplásicas

“…Entre os pacientes estudados 74,36% faziam uso de terapia transfusional e recebiam transfusões regulares, sendo maior ou igual a 3 unidades de concentrado de hemácias, dado este corroborado por outros trabalhos, (118,119) que relatam uma taxa maior que 40% de dependência transfusional por portadores de SMD.…”

“…A resposta imune Th2 tem como principal componente os linfócitos T, estes linfócitos estão relacionados com a imunidade humoral pela produção de IL-4, IL-5, IL-6, IL-10 e IL-13, (5,6) enquanto a IL-4 também é produzida por mastócitos e basófilos. (118) A IL-4 está envolvida em muitas funções de modulação imunológica em uma variedade de tipos celulares, como a ativação e diferenciação de células B T-dependentes e troca de isotipo O polimorfismo de número variável de repetições (VNTR) de 70pb no íntron 3 do gene IL4 e polimorfismo IL4-590C/T, descrito na região promotora do gene da IL4, podem afetar a atividade transcricional da proteína IL-4. (116) Tanto o alelo T na posição -590 quanto o alelo RP1 do polimorfismo do íntron 3 da IL4 VNTR foram associados com o aumento da produção de IL-4 e com certas condições autoimunes (119,120) ou inflamatórias.…”

“…Guelsin et al (26) observaram uma maior frequência do alelo HLA-DRB1*13 no grupo não aloimunizado de pacientes com SMD, sugerindo uma possível associação desse alelo e proteção da aloimunização de hemácias. (118) Em pacientes com talassemia, (26) presença de HLA-DRB1*15:03 e as frequências dos alelos HLA-DRB1*11 foram significativamente diferentes entre os grupos de pacientes aloimunizados e não aloimunizados. Chiaroni et al (64) encontraram uma alta frequência de alelos HLA-DRB1*11 ou HLA-DRB1*13 em pacientes aloimunizados com o antígeno K, o que poderia ser devido à apresentação do peptídeo K específico por moléculas HLA-DRB1, e Balleoti et al (69) identificaram que os indivíduos portadores do alelo HLA-DRB1*07:01 apresentaram um risco aumentado de aloimunização contra o antígeno Dia.…”