Anemia aplásica adquirida e anemia de Fanconi - Diretrizes Brasileiras em Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas

Abstract

As diretrizes apresentadas neste trabalho foram elaboradas e aprovadas na I Reunião de Diretrizes Brasileiras em Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas (TCTH) realizada no Rio de Janeiro, entre os dias 19 e 21 de junho de 2009. O evento foi promovido pela SBTMO (Sociedade Brasileira de Transplante de Medula Óssea). Neste artigo, tratamos da anemia aplásica severa (AAS), considerada uma urgência hematológica, que, identificada e manejada de forma precoce, apresenta grande possibilidade de recuperação da hematopoese seja através de transplante de medula óssea ou terapia imunossupressora. Objetiva-se nortear o manejo terapêutico no contexto do transplante e indicar formas de condicionamento, de acordo com as características clínicas dos pacientes, como o número de transfusões, com intuito de minimizar a rejeição primária e secundária, garantindo a melhora da sobrevida global e livre de doença (observadas pela literatura e já validadas por resultados na população brasileira). No que concerne à anemia de Fanconi, o transplante é a única modalidade curativa para o componente aplásico de medula óssea; embora não modificando as outras características da síndrome também demanda perícia e agilidade na busca de um doador com resultados expressivos de sobrevida. Rev. Bras. Hematol. Hemoter. 2010;32(Supl. 1):40-45. Palavras-chave: Anemia aplásica; anemia de Fanconi; diretrizes para o planejamento em saúde; transplante de células-tronco hematopoéticas. AbstractThe guidelines presented in this article have been prepared and approved in the I Meeting of Brazilian Guidelines in Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) -Rio de Janeiro, July 19-21, 2009. The event was sponsored by SBTMO (Brazilian Society of Bone Marrow Transplantation). In this paper, we treat the severe aplastic anemia (SAA), considered a hematological emergency, that when identified and medically treated early, shows a great chance of recovery of the hematopoiesis, either through bone marrow transplantation or immunosuppressive therapy. Its objective is to guide the management of the transplantation, and indicate methods of conditioning, according to clinical characteristics of each patient, including the number of transfusions, in order to minimize the primary and secondary rejection, ensuring better overall and disease-free survival observed in literature and already validated by the results in our population. In the Fanconi Anemia, transplantation is the only curative option for the aplastic bone marrow component, although insignificant for the other components of the syndrome, it also requires skill and agility in finding a donor with important results. Rev. Bras. Hematol. Hemoter. 2010;32 (Supl. 1):40-45.

Body composition of Fanconi anemia patients after hematopoietic stem cell transplantation

“…Fanconi anemia (FA) is a rare recessive genetic disease, usually inherited in an autosomal recessive manner, linked to bone marrow failure and an increased risk of developing a tumor. 1 FA patients are more prone to presenting morphological and endocrine abnormalities, such as bone deformities, cardiac and kidney malformation, hyperpigmentation, glucose intolerance, changes in glycemic control, dyslipidemia, hypothyroidism and growth hormone deficiency. 2 …”

“…The only hematology treatment that offers a potential cure for this disorder is hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), which aims to restore the impaired bone marrow. 1 , 2 , 3 …”

Células tronco imaturas de polpa dentária humana: uma nova estratégia terapêutica para o tratamento da aplasia de medula óssea em modelo animal.

“…A AA leva a fadiga, dispneia e síndromes cardíacas, trombocitopenia e sangramento das mucosas, além de neutropenia que torna o indivíduo mais suscetível a infecções gerais (YOUNG, 2002). A forma de tratamento depende do quadro clínico do paciente, sendo indicado para os casos moderados somente transfusões de concentrado de hemácias e plaquetas e tratamento suporte com antibiótico em casos de infecções (MEDEIROS, 2010). Porém, quando os pacientes são tratados com transfusões e antibióticos apenas, as taxas de sobrevivência são baixas e podendo desencadear uma pancitopenia grave (YOUNG, 2002).…”

“…Já o sucesso do transplante de CTH varia de acordo com os fatores de risco, como o período entre o diagnóstico inicial e o transplante e a presença de infecções, deixando essa opção restrita apenas para pacientes jovens e com HLA compatível com o doador (GAMAN et al, 2009;MEDEIROS, 2010;OLNES et al, 2012).…”

“…A forma de tratamento depende do paciente e suas particularidades clínicas, com o objetivo de optar pelo mais apropriado no momento ideal e de acordo com seus recursos disponíveis, sendo indicado para os casos moderados somente transfusões de concentrado de hemácias e plaquetas e tratamento suporte com antibiótico em casos de infecções (MEDEIROS, 2010). Para os casos graves, as principais intervenções são os transplantes de CTH e terapias imunossupressoras (DEZERN, 2011;MARSH et al, 2009).…”