Successful management of Kaposiform Hemangioendothelioma with long-term sirolimus treatment: a case report and review of the literature

Abstract

BackgroundKaposiform Hemangioendothelioma (KHE) is a rare vascular tumour of the infancy and the first decade of life. It is locally aggressive and potentially life threatening when associated with consumptive coagulopathy, known as Kasabach-Merritt syndrome (KMS). No consensus or guideline for the therapy has been reached because of the lack of prospective trials, and the different standard care suggestions are based on retrospective case series.Case reportWe report the case of a 9-month-old male with KHE and KMS in which the initial response, obtained with prednisone and vincristine, was subsequently consolidated and strengthened by long-term treatment with sirolimus, a mTOR inhibitor. A summary of the published data is presented as well.ConclusionsThe inhibition of mTOR pathway represents the most important therapeutic innovation introduced in the last few years for KHE. Our case shows the effectiveness and good tolerance of long-term therapy with sirolimus.

Curative effect of surgical resection in the treatment of Kaposiform hemangioendothelioma

“…Surgical resection is the optimal treatment for KHE among these treatment strategies, in this study, the comparison of the clinical curative effect before and after operation revealed that the clinical curative effect of surgical treatment was great; however, surgery may cause excessive bleeding due to thrombocytopenia, we transfused platelets to those infants with low platelet counts before surgery, which showed remarkable preventive effects on hemorrhage. In addition, the drug therapy for KHE using angiogenesis inhibitor sirolimus targeting the mammalian target of rapamycin (mTOR) [13][14][15] , have been shown to be efficacious. While prednisolone, vincristine and sirolimus showed some effectiveness in decreasing the tumor size 16,17 , can cause side effects such as abdominal pain, elevations of aspartate aminotransferase (AST) and alanine aminotransferase (ALT), opportunistic infection, loss of appetite, etc 18 .…”

Hepatic Kaposiform hemangioendothelioma in a newborn: case report

“…Спроба пункційної біопсії судинної пухлини печінки описана в поодиноких джерелах, більшість авторів вважає цей метод діагностики ризикованим у зв'язку з можливістю виникнення неконтрольованої кровотечі або з провокацією швидкого росту пухлини [8,14,17]. В аналізі 42 літературних джерел за останні роки, що описують поодинокі випадки та невеликі групи пацієнтів із КГЕ вказується, що в 55% випадках біопсія пухлини не проводилась [1]. Важливу роль в діагностиці відіграє імуногістохімічне дослідження, з визначенням маркерів CD-31 та CD-34.…”

“…З 2010 року й по теперішній час проводиться проспективне дослідження щодо ефективності та безпечності використання сіролімусу -інгібітору mTOR рецепторів -для лікування КГЕ [1,3,10,16,23]. Попередні результати цих досліджень у новонароджених є потенційно успішними, але допоки не можуть рахуватися доказовими у зв'язку з малою для статистичної достовірності кількістю пацієнтів.…”

“…Попередні результати цих досліджень у новонароджених є потенційно успішними, але допоки не можуть рахуватися доказовими у зв'язку з малою для статистичної достовірності кількістю пацієнтів. Є дані, що сіролімус використовувався близько 17% пацієнтів із КГЕ як терапія другої лінії, після застосування стероїдів та вінкристину [1].…”

A Basic Introduction to Pediatric Vascular Anomalies

“…KMP occurs in 70% of patients. 11 Although KHE is histopathologically benign, it is locally aggressive and potentially life-threatening when associated with KMP.…”