Study protocol of Phase 2 open-label multicenter randomized controlled trial for granulocyte-colony stimulating factor (GCSF) in post-Kasai Type 3 biliary atresia

Nguyen, Hoang-Nam; Ren, Jinma; Butler, Marilyn; Li, Henri; Qazi, Saqib Hamid; Sadiq, Kamran; Dao, Hieu Trung; Holterman, Ai Xuan

doi:10.1007/s00383-022-05115-0

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“…Também merecem destaque as terapias gênicas e uso de fator estimulador de colônias (GCSF) para melhorar o fluxo biliar (Nguyen et al ,2022). Assim como os promissores inibidores apical do transportador de ácidos biliares dependente de sódio ASBT (maralixibat) que auxiliam a excreção de ácidos biliares nas fezes (Shirley, 2022).…”

Section: Ambientais: Infecçõesunclassified

Colestase neonatal: Uma abordagem desafiadora para pediatras diante dos principais diagnósticos diferenciais e tratamentos

Ferreira,

Resende

2024

RSD

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Os sinais clínicos da colestase neonatal como icterícia, acolia, colúria são facilmente perceptíveis. Porém, cabe ao pediatra a rápida diferenciação da causa da hiperbilirrubinemia colestática devido ao quadro de urgência pediátrica cujo diagnostico tardio pode ser potencialmente grave e letal. Este estudo objetivou identificar as principais causas de icterícia colestática em recém-nascidos e lactentes e como o pediatra pode realizar uma abordagem diagnostica precoce e iniciar tratamento. Por se tratar de um artigo de revisão integrativa propõe auxiliar de forma prática a abordagem dos principais diagnósticos diferenciais da icterícia colestática e terapêuticas disponíveis. As bases bibliográficas pesquisadas: Cocrhane, Embase, Medline e Pubmed. Os critérios de seleção foram artigos gratuitos na integra entre 2019 e 2024, em português, inglês ou espanhol, e presença de ao menos dois dos descritores. Assim, diante de um RN ictérico com mais de duas semanas de vida o pediatra deve solicitar dosagem de bilirrubinas, pois a colestase é sempre patológica com valores da forma direta superiores a 1,0mg/dl e as causas podem ser extra ou intra-hepática com um quadro desafiador de diagnósticos diferenciais. Na extra-hepática temos a atresia biliar cuja abordagem cirúrgica precoce leva a prognostico mais favorável. Por isso na investigação da colestase neonatal o pediatra precisa partir das doenças mais comuns priorizando as com tratamento cirúrgico devido risco de mortalidade. Sendo indispensável à investigação a realização da anamnese do binômio mãe-lactente, exame físico detalhado, avaliação das características das fezes, exames laboratoriais e de imagens, se necessário, biopsia com histopatológico e encaminhamento para especialista.

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Section: Ambientais: Infecçõesunclassified

Colestase neonatal: Uma abordagem desafiadora para pediatras diante dos principais diagnósticos diferenciais e tratamentos

Ferreira,

Resende

2024

RSD

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“…However, there are numerous clinical trials testing repurposed therapeutics, including corticosteroid, 1 intravenous immunoglobulin, 2 odevixibat, 3 and colony-stimulating factor. 4 It was recently reported that rituximab (anti-CD20), a B cell-modifying therapy, promotes immune recovery in infants with BA. 5 …”

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

Single cell RNA-sequencing analysis reveals that N-acetylcysteine partially reverses hepatic immune dysfunction in biliary atresia

Ye,

Ma,

Chen

et al. 2023

JHEP Reports

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Study protocol of Phase 2 open-label multicenter randomized controlled trial for granulocyte-colony stimulating factor (GCSF) in post-Kasai Type 3 biliary atresia

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Colestase neonatal: Uma abordagem desafiadora para pediatras diante dos principais diagnósticos diferenciais e tratamentos

Colestase neonatal: Uma abordagem desafiadora para pediatras diante dos principais diagnósticos diferenciais e tratamentos

Single cell RNA-sequencing analysis reveals that N-acetylcysteine partially reverses hepatic immune dysfunction in biliary atresia

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