Enzyme replacement therapy with idursulfase for mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome)

Abstract

Enzyme replacement therapy with idursulfase for mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome).

The impact of Hunter syndrome (mucopolysaccharidosis type II) on health-related quality of life

“…This use has been advocated strongly by some opinion leaders [34]. In reality, however, published trials of the drug to date have provided only very limited evidence on humanistic outcomes such as a range of important aspects of HRQL [7-10]. Hence, it is reassuring that our study found a clear association between key clinical function measures for MPS II at baseline in one of these trials and contemporaneous scores on HRQL instruments.…”

The impact of Hunter syndrome (mucopolysaccharidosis type II) on health-related quality of life

“…This use has been advocated strongly by some opinion leaders [34]. In reality, however, published trials of the drug to date have provided only very limited evidence on humanistic outcomes such as a range of important aspects of HRQL [7-10]. Hence, it is reassuring that our study found a clear association between key clinical function measures for MPS II at baseline in one of these trials and contemporaneous scores on HRQL instruments.…”

Eficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo: revisão sistemática e metanálise

“…Nenhum estudo comparando TRE a outro tratamento foi encontrado e não foram obtidas informações adicionais do registro de ensaios clínicos. Foi identificada uma metanálise sobre TRE em MPS II, mas os crité-rios de inclusão ali utilizados eram diferentes dos aplicados nesta pesquisa 18 .…”

“…A única revisão sistemática existente sobre o tema, publicada em 2011, utilizou como critério de inclusão apenas ECRs e quase-experimentos avaliando a TRE versus placebo, ou qualquer outra opção de tratamento 18 . Dessa forma, apenas o estudo de Muenzer et al 13 , publicado em 2006, foi incluído e discutido, levando os autores à conclusão de que a TRE com IDS é eficaz em relação à capacidade funcional (TC 6min e CVF), volume hepático e esplênico e na excreção de GAGs urinários dos pacientes com MPS II.…”

“…Dessa forma, apenas o estudo de Muenzer et al 13 , publicado em 2006, foi incluído e discutido, levando os autores à conclusão de que a TRE com IDS é eficaz em relação à capacidade funcional (TC 6min e CVF), volume hepático e esplênico e na excreção de GAGs urinários dos pacientes com MPS II. Todavia, os autores concluíram que as evidência são limitadas e mais estudos são necessários sobre a eficácia e segurança desse tratamento a longo prazo 18 .…”

Clinical efficacy of Enzyme Replacement Therapy in paediatric Hunter patients, an independent study of 3.5 years

“…The 6MWT test is considered a measure of functional capacity [ 9 ] and has been recently re-allocated from the secondary to the primary outcome evaluations for Hunter patients on ERT [ 33 , 34 ], although a significant limitation to its use is the poor compliance of Hunter patients [ 24 ]. Muscular-skeletal system is one of the districts involved in the 6MWT, together with heart, brain and respiratory functions.…”

The impact of Hunter syndrome (mucopolysaccharidosis type II) on health-related quality of life

“…This use has been advocated strongly by some opinion leaders [34]. In reality, however, published trials of the drug to date have provided only very limited evidence on humanistic outcomes such as a range of important aspects of HRQL [7-10]. Hence, it is reassuring that our study found a clear association between key clinical function measures for MPS II at baseline in one of these trials and contemporaneous scores on HRQL instruments.…”

Eficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo: revisão sistemática e metanálise

“…Nenhum estudo comparando TRE a outro tratamento foi encontrado e não foram obtidas informações adicionais do registro de ensaios clínicos. Foi identificada uma metanálise sobre TRE em MPS II, mas os crité-rios de inclusão ali utilizados eram diferentes dos aplicados nesta pesquisa 18 .…”

“…A única revisão sistemática existente sobre o tema, publicada em 2011, utilizou como critério de inclusão apenas ECRs e quase-experimentos avaliando a TRE versus placebo, ou qualquer outra opção de tratamento 18 . Dessa forma, apenas o estudo de Muenzer et al 13 , publicado em 2006, foi incluído e discutido, levando os autores à conclusão de que a TRE com IDS é eficaz em relação à capacidade funcional (TC 6min e CVF), volume hepático e esplênico e na excreção de GAGs urinários dos pacientes com MPS II.…”

“…Dessa forma, apenas o estudo de Muenzer et al 13 , publicado em 2006, foi incluído e discutido, levando os autores à conclusão de que a TRE com IDS é eficaz em relação à capacidade funcional (TC 6min e CVF), volume hepático e esplênico e na excreção de GAGs urinários dos pacientes com MPS II. Todavia, os autores concluíram que as evidência são limitadas e mais estudos são necessários sobre a eficácia e segurança desse tratamento a longo prazo 18 .…”

Clinical efficacy of Enzyme Replacement Therapy in paediatric Hunter patients, an independent study of 3.5 years

“…The 6MWT test is considered a measure of functional capacity [ 9 ] and has been recently re-allocated from the secondary to the primary outcome evaluations for Hunter patients on ERT [ 33 , 34 ], although a significant limitation to its use is the poor compliance of Hunter patients [ 24 ]. Muscular-skeletal system is one of the districts involved in the 6MWT, together with heart, brain and respiratory functions.…”

The impact of Hunter syndrome (mucopolysaccharidosis type II) on health-related quality of life

“…This use has been advocated strongly by some opinion leaders [34]. In reality, however, published trials of the drug to date have provided only very limited evidence on humanistic outcomes such as a range of important aspects of HRQL [7-10]. Hence, it is reassuring that our study found a clear association between key clinical function measures for MPS II at baseline in one of these trials and contemporaneous scores on HRQL instruments.…”

Eficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo: revisão sistemática e metanálise

“…Nenhum estudo comparando TRE a outro tratamento foi encontrado e não foram obtidas informações adicionais do registro de ensaios clínicos. Foi identificada uma metanálise sobre TRE em MPS II, mas os crité-rios de inclusão ali utilizados eram diferentes dos aplicados nesta pesquisa 18 .…”

“…A única revisão sistemática existente sobre o tema, publicada em 2011, utilizou como critério de inclusão apenas ECRs e quase-experimentos avaliando a TRE versus placebo, ou qualquer outra opção de tratamento 18 . Dessa forma, apenas o estudo de Muenzer et al 13 , publicado em 2006, foi incluído e discutido, levando os autores à conclusão de que a TRE com IDS é eficaz em relação à capacidade funcional (TC 6min e CVF), volume hepático e esplênico e na excreção de GAGs urinários dos pacientes com MPS II.…”

“…Dessa forma, apenas o estudo de Muenzer et al 13 , publicado em 2006, foi incluído e discutido, levando os autores à conclusão de que a TRE com IDS é eficaz em relação à capacidade funcional (TC 6min e CVF), volume hepático e esplênico e na excreção de GAGs urinários dos pacientes com MPS II. Todavia, os autores concluíram que as evidência são limitadas e mais estudos são necessários sobre a eficácia e segurança desse tratamento a longo prazo 18 .…”

Clinical efficacy of Enzyme Replacement Therapy in paediatric Hunter patients, an independent study of 3.5 years

“…The 6MWT test is considered a measure of functional capacity [ 9 ] and has been recently re-allocated from the secondary to the primary outcome evaluations for Hunter patients on ERT [ 33 , 34 ], although a significant limitation to its use is the poor compliance of Hunter patients [ 24 ]. Muscular-skeletal system is one of the districts involved in the 6MWT, together with heart, brain and respiratory functions.…”