Terapia gênica: o que é, o que não é e o que será

Abstract

Terapia gênica é o tratamento baseado na introdução de genes sadios com uso de técnicas de DNA recombinante. O primeiro teste clínico bem-sucedido dessa técnica foi divulgado em 1990. Em que pese a ocorrência, em certos estudos clínicos, de efeitos adversos, alguns dos quais graves, laboratórios de pesquisa e empresas vêm continuamente desenvolvendo novos materiais e procedimentos mais seguros e eficazes. Embora ainda em estágio experimental, progressos recentes indicam oportunidades crescentes de investimento pela indústria, bem como justificam a expectativa de que, em alguns casos, essa tecnologia poderá chegar à prática clínica dentro de poucos anos.<br>Gene therapy is the therapeutic procedure based on the introduction of healthy genes using recombinant DNA techniques. The first successful clinical trial of this technique was published in 1990. Despite the occurrence, in certain clinical trials, of adverse effects, some of which serious, both laboratories and companies are continuously developing novel materials and establishing both safer and more effective procedures. Although still in experimental stages, recent progress both points to growing opportunities for investment by industry, as well as justify the expectation that, in some cases, this technology may reach clinical practice within a few years

Terapia gênica: uma novidade científica a favor da saúde

“…Ou seja, a terapia gênica introduz os genes desejados em tecidos somáticos para corrigir defeitos de funcionamento, ou nas células germinativas para transmissão aos descendentes (GRIFFITHS et al, 2002). Eticamente, apenas a terapia em células somáticas é aceita (LINDEN, 2010).…”

Clonagem molecular do oncogene EZH2 de leucemia mieloide crônica e perspectivas terapêuticas

“…Na área da saúde ela contribui de forma efetiva para o diagnóstico, tratamento e o estudo de diversas doenças, tendo como uma das ferramentas principais de trabalho a tecnologia do DNA recombinante, uma vez que permite a produção de biofármacos, o desenvolvimento de vacinas de DNA, a produção de reagentes para diagnóstico, o estudo da proteômica e o estabelecimento de novas terapias, como a terapia molecular ou gênica e a terapia celular 1,3 . A farmacologia busca a cada dia, desenvolver fármacos que resultem em uma terapêutica efetiva e com menos efeitos colaterais, e para isso têm tido como alvo moléculas específicas (citocinas, quimiocinas, fatores de transcrição e moléculas expressas na superfície celular) que tenham papel funcional na patogênese das doenças 4 .…”

“…Neste contexto, a terapia gênica, que consiste na transferência de material genético para as células de um indivíduo com objetivo terapêutico, é uma alternativa biotecnológica promissora para restabelecer as respostas celulares normais de uma célula. Essa alternativa tem sido abordada não só em doenças hereditárias monogênicas, como naquelas em que diversas vias metabólicas estão alteradas, como as neoplasias 3 . O silenciamento gênico por RNA de interferência -RNAi, por exemplo, é uma promissora vertente da terapia gênica, surgindo como uma alternativa no tratamento das doenças neoplá-sicas e que visa retardar o desenvolvimento do tumor de forma menos invasiva e mais eficiente, aproveitando-se de um mecanismo biológico pré-existente no organismo 5,6 .…”

Desenvolvimento e caracterização de vetores não virais para entrega gênica baseados em proteínas e lipossomas.

“…M, marcador de massa molecular (1 Kb,fermentas), pDNA (Controle) e as 5 relações mássicas estudadas do complexo pDNA:protamina (1:0,5; 1:0,7; 1:0,8; 1:0,9 Ensaio de transfecção em célula HeLa utilizando-se diferentes dosagens (1,5 µg, 1,0 µg, 0,8 µg, 0,5 µg (Linden, 2010). Com os avanços tecnológicos atuais, a medicina moderna acrescenta, a cada dia, descobertas importantes em áreas de investigação destinadas ao desenvolvimento de novos tratamentos para doenças ainda incuráveis.…”

“…Uma das principais barreiras ao desenvolvimento da terapia gênica para a prática médica ainda é a segurança, que está diretamente relacionada aos vetores de entrega gênica (Linden, 2010). Vetores são definidos como os agentes que, associados ao gene terapêutico, são responsáveis pela sua proteção e transporte do exterior para o interior das células alvo, fenômeno este também chamado de "entrega gênica".…”